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Gene therapy of inherited retinal diseases

Pubblicazioni

Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina

Autori: Tornabene, Patrizia; Trapani, Ivana; Minopoli, Renato; Centrulo, Miriam; Lupo, Mariangela; de Simone, Sonia; Tiberi, Paola; Dell'Aquila, Fabio; Marrocco, Elena; Iodice, Carolina; Iuliano, Antonella; Gesualdo, Carlo; Rossi, Settimio; Giaquinto, Laura; Albert, Silvia; Hoyng, Carel B.; Polishchuk, Elena; Cremers, Frans P.M.; Surace, Enrico M.; Simonelli, Francesca; De Matteis, Maria A.; P
Pubblicato in: Science Translational Medicine, Numero 11 (492), 2019, ISSN 1946-6234
Editore: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.aav4523

Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver

Autori: Patrizia Tornabene, Rita Ferla, Manel Llado-Santaeularia, Miriam Centrulo, Margherita Dell’Anno, Federica Esposito, Elena Marrocco, Emanuela Pone, Renato Minopoli, Carolina Iodice, Edoardo Nusco, Settimio Rossi, Hristiana Lyubenova, Anna Manfredi, Lucio Di Filippo, Antonella Iuliano, Annalaura Torella, Giulio Piluso, Francesco Musacchia, Enrico Maria Surace, Davide Cacchiarelli, Vincenzo Nigro &
Pubblicato in: Nature Communications, Numero 13, 2023, Pagina/e 1963, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-29550-8

Liver gene therapy with intein-mediated F8 trans-splicing corrects mouse haemophilia A

Autori: Federica Esposito; Hristiana Lyubenova; Patrizia Tornabene; Stefano Auricchio; Antonella Iuliano; Edoardo Nusco; Simone Merlin; Cristina Olgasi; Giorgia Manni; Marco Gargaro; Francesca Fallarino; Antonia Follenzi; Alberto Auricchio
Pubblicato in: EMBO Mol Med, Numero 1, 2022, ISSN 1757-4684
Editore: EMBO Press
DOI: 10.15252/emmm.202115199

Seeing the Light after 25 Years of Retinal Gene Therapy

Autori: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Pubblicato in: Trends in Molecular Medicine, Numero 24/8, 2018, Pagina/e 669-681, ISSN 1471-4914
Editore: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.molmed.2018.06.006

High-Throughput Screening Identifies Kinase Inhibitors That Increase Dual Adeno-Associated Viral Vector Transduction In Vitro and in Mouse Retina

Autori: Andrea Maddalena, Fabio Dell'Aquila, Pia Giovannelli, Paola Tiberi, Luca Giorgio Wanderlingh, Sandro Montefusco, Patrizia Tornabene, Carolina Iodice, Feliciano Visconte, Annamaria Carissimo, Diego Luis Medina, Gabriella Castoria, Alberto Auricchio
Pubblicato in: Human Gene Therapy, Numero 29/8, 2018, Pagina/e 886-901, ISSN 1043-0342
Editore: Mary Ann Liebert Inc.
DOI: 10.1089/hum.2017.220

Triple Vectors Expand AAV Transfer Capacity in the Retina

Autori: Andrea Maddalena, Patrizia Tornabene, Paola Tiberi, Renato Minopoli, Anna Manfredi, Margherita Mutarelli, Settimio Rossi, Francesca Simonelli, Jurgen K. Naggert, Davide Cacchiarelli, Alberto Auricchio
Pubblicato in: Molecular Therapy, Numero 26/2, 2018, Pagina/e 524-541, ISSN 1525-0016
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.11.019

Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench

Autori: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Pubblicato in: Human Molecular Genetics, 2019, ISSN 0964-6906
Editore: Oxford University Press
DOI: 10.1093/hmg/ddz130

Diritti di proprietà intellettuale

GENOME EDITING METHODS AND CONSTRUCTS

Numero candidatura/pubblicazione: 20 19078019
Data: 2019-10-15
Candidato/i: FONDAZIONE TELETHON ETS

INTEIN PROTEINS AND USES THEREOF

Numero candidatura/pubblicazione: 20 19078020
Data: 2019-10-15
Candidato/i: FONDAZIONE TELETHON ETS

VECTOR SYSTEM

Numero candidatura/pubblicazione: 20 22062989
Data: 2022-05-12
Candidato/i: FONDAZIONE TELETHON ETS

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