Projektbeschreibung
Neue Biomarker zur Patientenstratifizierung bei primärem Sjögren-Syndrom
Das primäre Sjögren-Syndrom ist eine systemische Autoimmunerkrankung mit heterogener klinischer Manifestation und Störungen biologischer Abläufe. Hauptsächlich sind exokrine Drüsen betroffen, was Trockenheit von Augen und Mund, aber auch Nieren- oder Lungenerkrankungen verursachen kann. Ein Hindernis für die Wirkstoffforschung ist jedoch, dass das Sjögren-Syndrom mehrere Organe betreffen kann, weshalb seit 20 Jahren nur ein Arzneimittel für die Behandlung zugelassen ist. Um die Wirkstoffforschung voranzubringen, soll das EU-finanzierte Projekt NECESSITY nun sensitive klinische Endpunkte für künftige klinische Studien mit Betroffenen definieren. In einer klinischen Studie werden diese Endpunkte wie auch spezifische Biomarker für die Patientenstratifizierung bewertet.
Ziel
Primary Sjögren’s syndrome (pSS) is a systemic autoimmune disease (AID) involving 0.5 to 3/1000 persons. The disease affects exocrine glands leading to dryness of the eyes and the mouth and is associated with fatigue and limb pain. In 30% to 50% of the patients, systemic and extra-glandular manifestations may develop. The spectrum of extra-glandular manifestations in pSS is broad and includes vasculitis, peripheral neuropathy, synovitis, kidney involvement and interstitial lung disease. Moreover, pSS patients have a 10 to 20-fold higher risk of developing B cell lymphomas, conferring shorter lifetime expectancy to these patients.
Whereas 10 new targeted-immunomodulatory treatments have been marketed for rheumatoid arthritis in the past 20 years, only one drug has been licensed for other systemic AIDs, such as pSS and systemic erythematous lupus in the same period. There are several factors that may hamper the development of successful drugs for AID. Being multi-organ, these AIDs are considerably heterogeneous among individuals both in terms of clinical manifestations and biological disturbances, with, as a consequence, a great difficulty to set-up accurate composite clinical end-points sensitive to change and usable in clinical trials. In this project, our objectives are:
• To develop and assess sensitive clinical endpoints, for use in future clinical trials, able to evaluate response to drug treatments in patients with pSS with high disease burden and/or systemic involvement,
• To identify and evaluate discriminative biomarkers for stratification of pSS patients predictive of organ involvement and disease progression and thus available for inclusion in clinical trials,
• To set-up and perform an original multi-arm multi-stage clinical trial to validate the newly defined pSS endpoints and the identified biomarkers, by maximizing the chance of finding a difference between the placebo arm and the treated arm.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
H2020-JTI-IMI2-2017-12-two-stage
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
RIA - Research and Innovation actionKoordinator
75654 Paris
Frankreich
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Beteiligte (28)
Rechtsträger, der nicht Auftragnehmer ist und an einen Teilnehmer angegliedert oder rechtlich mit diesem verbunden ist. Der Rechtsträger übernimmt Arbeiten zu in der Finanzhilfevereinbarung festgelegten Bedingungen, liefert Waren oder bietet Dienstleistungen für die Aktion, unterzeichnet jedoch nicht die Finanzhilfevereinbarung. Eine Drittpartei hält sich an die Regeln, die gemäß der Finanzhilfevereinbarung für den verbundenen Teilnehmer gelten hinsichtlich der Förderfähigkeit von Kosten und der Kontrolle der Ausgaben.
91190 Gif-Sur-Yvette
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B15 2TT Birmingham
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17177 Stockholm
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NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
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67091 Strasbourg Cedex
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3584 CX Utrecht
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29238 BREST
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29609 Brest
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41092 Sevilla
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10561 Athina
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75006 Paris
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75012 Paris
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75014 Paris
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T12 YN60 Cork
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Beteiligung beendet
5020 Bergen
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53100 Siena
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Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).
75001 PARIS 1er
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E1 4NS London
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33100 Udine
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75724 Paris
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4011 Stavanger
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9713 GZ Groningen
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08036 Barcelona
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4056 Basel
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TW89GS Brentford
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10154 New York
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92284 Courbevoie
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