Description du projet
Des biomarqueurs novateurs pour stratifier les patients atteints du syndrome de Sjögren primaire
Le syndrome de Sjögren primaire (SSp) est une maladie auto-immune systémique (MAI) qui présentant des manifestations cliniques hétérogènes et des troubles biologiques. Il affecte principalement les glandes exocrines conduisant à une sécheresse des yeux et de la bouche, mais peut également provoquer une maladie rénale ou pulmonaire. L’impact multi-organes du SSp a entravé la découverte de médicaments, un seul ayant obtenu une homologation au cours des 20 dernières années. Les chercheurs du projet NECESSITY, financé par l’UE, contribueront aux efforts de découverte de médicaments en déterminant des paramètres cliniques sensibles à utiliser dans de futurs essais cliniques impliquant des patients atteints de SSp. Grâce à un essai clinique, ils évalueront ces paramètres aux côtés de biomarqueurs discriminants pour la stratification des patients atteints de SSp.
Objectif
Primary Sjögren’s syndrome (pSS) is a systemic autoimmune disease (AID) involving 0.5 to 3/1000 persons. The disease affects exocrine glands leading to dryness of the eyes and the mouth and is associated with fatigue and limb pain. In 30% to 50% of the patients, systemic and extra-glandular manifestations may develop. The spectrum of extra-glandular manifestations in pSS is broad and includes vasculitis, peripheral neuropathy, synovitis, kidney involvement and interstitial lung disease. Moreover, pSS patients have a 10 to 20-fold higher risk of developing B cell lymphomas, conferring shorter lifetime expectancy to these patients.
Whereas 10 new targeted-immunomodulatory treatments have been marketed for rheumatoid arthritis in the past 20 years, only one drug has been licensed for other systemic AIDs, such as pSS and systemic erythematous lupus in the same period. There are several factors that may hamper the development of successful drugs for AID. Being multi-organ, these AIDs are considerably heterogeneous among individuals both in terms of clinical manifestations and biological disturbances, with, as a consequence, a great difficulty to set-up accurate composite clinical end-points sensitive to change and usable in clinical trials. In this project, our objectives are:
• To develop and assess sensitive clinical endpoints, for use in future clinical trials, able to evaluate response to drug treatments in patients with pSS with high disease burden and/or systemic involvement,
• To identify and evaluate discriminative biomarkers for stratification of pSS patients predictive of organ involvement and disease progression and thus available for inclusion in clinical trials,
• To set-up and perform an original multi-arm multi-stage clinical trial to validate the newly defined pSS endpoints and the identified biomarkers, by maximizing the chance of finding a difference between the placebo arm and the treated arm.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation actionCoordinateur
75654 Paris
France
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Participants (28)
Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses.
91190 Gif-Sur-Yvette
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B15 2TT Birmingham
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17177 Stockholm
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NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
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67091 Strasbourg Cedex
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3584 CX Utrecht
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29238 BREST
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Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses.
29609 Brest
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41092 Sevilla
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10561 Athina
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75006 Paris
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75012 Paris
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75014 Paris
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T12 YN60 Cork
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Participation terminée
5020 Bergen
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53100 Siena
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L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
75001 PARIS 1er
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E1 4NS London
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33100 Udine
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75724 Paris
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4011 Stavanger
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9713 GZ Groningen
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08036 Barcelona
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08036 Barcelona
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4056 Basel
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TW89GS Brentford
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10154 New York
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92284 Courbevoie
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