European Commission logo
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

NEw Clinical Endpoints in primary Sjögren’s Syndrome: an Interventional Trial based on stratifYing patients

Opis projektu

Nowatorskie biomarkery umożliwiające stratyfikację pacjentów z pierwotną postacią zespołu Sjögrena

Pierwotna postać zespołu Sjögrena to układowa choroba autoimmunologiczna dająca niejednorodne objawy kliniczne i wywołująca różnorodne zaburzenia biologiczne. Choroba ta dotyka przede wszystkim gruczoły zewnątrzwydzielnicze, powodując suchość oczu i ust, ale może też prowadzić do chorób nerek i płuc. Ze względu na wpływ pierwotnego zespołu Sjögrena na tak wiele organów prace nad lekiem na tę chorobę są wyjątkowo trudne. W efekcie w ostatnich 20 latach dopuszczono do użycia tylko jeden lek. Naukowcy pracujący nad finansowanym ze środków UE projektem NECESSITY będą wspomagać prace nad odkryciem leku na tę chorobę. Ich zadaniem będzie wskazanie wrażliwych klinicznych punktów końcowych, które będzie można wykorzystać w przyszłych badaniach klinicznych prowadzonych na chorych cierpiących na pierwotny zespół Sjögrena. Badania kliniczne pozwolą im ocenić te punkty końcowe oraz wskazać biomarkery dyskryminatywne umożliwiające stratyfikację pacjentów cierpiących na pierwotną postać zespołu Sjögrena.

Cel

Primary Sjögren’s syndrome (pSS) is a systemic autoimmune disease (AID) involving 0.5 to 3/1000 persons. The disease affects exocrine glands leading to dryness of the eyes and the mouth and is associated with fatigue and limb pain. In 30% to 50% of the patients, systemic and extra-glandular manifestations may develop. The spectrum of extra-glandular manifestations in pSS is broad and includes vasculitis, peripheral neuropathy, synovitis, kidney involvement and interstitial lung disease. Moreover, pSS patients have a 10 to 20-fold higher risk of developing B cell lymphomas, conferring shorter lifetime expectancy to these patients.
Whereas 10 new targeted-immunomodulatory treatments have been marketed for rheumatoid arthritis in the past 20 years, only one drug has been licensed for other systemic AIDs, such as pSS and systemic erythematous lupus in the same period. There are several factors that may hamper the development of successful drugs for AID. Being multi-organ, these AIDs are considerably heterogeneous among individuals both in terms of clinical manifestations and biological disturbances, with, as a consequence, a great difficulty to set-up accurate composite clinical end-points sensitive to change and usable in clinical trials. In this project, our objectives are:

• To develop and assess sensitive clinical endpoints, for use in future clinical trials, able to evaluate response to drug treatments in patients with pSS with high disease burden and/or systemic involvement,

• To identify and evaluate discriminative biomarkers for stratification of pSS patients predictive of organ involvement and disease progression and thus available for inclusion in clinical trials,

• To set-up and perform an original multi-arm multi-stage clinical trial to validate the newly defined pSS endpoints and the identified biomarkers, by maximizing the chance of finding a difference between the placebo arm and the treated arm.

Koordynator

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Wkład UE netto
€ 575 416,85
Adres
RUE DE TOLBIAC 101
75654 Paris
Francja

Zobacz na mapie

Region
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Rodzaj działalności
Research Organisations
Linki
Koszt całkowity
€ 932 235,61

Uczestnicy (28)