Descrizione del progetto
Biomarcatori innovativi per la stratificazione di pazienti affetti da sindrome di Sjögren primaria
La sindrome di Sjögren primaria (SSp) è una malattia autoimmune sistemica che si presenta con manifestazioni cliniche eterogenee e disturbi biologici. Questa sindrome interessa principalmente le ghiandole esocrine, provocando secchezza degli occhi e della bocca, ma può anche causare malattia renale o pneumopatia. Il fatto che tale patologia si ripercuota su più organi ha ostacolato la scoperta di farmaci per il trattamento: solo uno è stato autorizzato negli ultimi vent’anni. Gli scienziati del progetto NECESSITY, finanziato dall’UE, contribuiranno agli sforzi per la scoperta di farmaci grazie all’individuazione di endpoint clinici sensibili da impiegare in sperimentazioni cliniche future che coinvolgano pazienti affetti da SSp. Attraverso una sperimentazione clinica, i ricercatori valuteranno tali endpoint insieme a biomarcatori discriminativi, al fine di stratificare i pazienti affetti da SSp.
Obiettivo
Primary Sjögren’s syndrome (pSS) is a systemic autoimmune disease (AID) involving 0.5 to 3/1000 persons. The disease affects exocrine glands leading to dryness of the eyes and the mouth and is associated with fatigue and limb pain. In 30% to 50% of the patients, systemic and extra-glandular manifestations may develop. The spectrum of extra-glandular manifestations in pSS is broad and includes vasculitis, peripheral neuropathy, synovitis, kidney involvement and interstitial lung disease. Moreover, pSS patients have a 10 to 20-fold higher risk of developing B cell lymphomas, conferring shorter lifetime expectancy to these patients.
Whereas 10 new targeted-immunomodulatory treatments have been marketed for rheumatoid arthritis in the past 20 years, only one drug has been licensed for other systemic AIDs, such as pSS and systemic erythematous lupus in the same period. There are several factors that may hamper the development of successful drugs for AID. Being multi-organ, these AIDs are considerably heterogeneous among individuals both in terms of clinical manifestations and biological disturbances, with, as a consequence, a great difficulty to set-up accurate composite clinical end-points sensitive to change and usable in clinical trials. In this project, our objectives are:
• To develop and assess sensitive clinical endpoints, for use in future clinical trials, able to evaluate response to drug treatments in patients with pSS with high disease burden and/or systemic involvement,
• To identify and evaluate discriminative biomarkers for stratification of pSS patients predictive of organ involvement and disease progression and thus available for inclusion in clinical trials,
• To set-up and perform an original multi-arm multi-stage clinical trial to validate the newly defined pSS endpoints and the identified biomarkers, by maximizing the chance of finding a difference between the placebo arm and the treated arm.
Campo scientifico
Parole chiave
Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
RIA - Research and Innovation actionCoordinatore
75654 Paris
Francia
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Partecipanti (28)
Soggetto giuridico diverso da un subappaltatore che è affiliato o legalmente collegato a un partecipante. Il soggetto svolge le attività secondo le condizioni stabilite nell’accordo di sovvenzione, fornisce beni o servizi per l’azione, ma non ha sottoscritto l’accordo di sovvenzione. Una terza parte rispetta le regole applicabili al suo partecipante correlato ai sensi dell’accordo di sovvenzione per quanto riguarda l’ammissibilità dei costi e il controllo delle spese.
91190 Gif-Sur-Yvette
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B15 2TT Birmingham
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17177 Stockholm
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NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
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67091 Strasbourg Cedex
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3584 CX Utrecht
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29238 BREST
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29609 Brest
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41092 Sevilla
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10561 Athina
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75006 Paris
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75012 Paris
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75014 Paris
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T12 YN60 Cork
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Partecipazione conclusa
5020 Bergen
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53100 Siena
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L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
75001 PARIS 1er
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E1 4NS London
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33100 Udine
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75724 Paris
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4011 Stavanger
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9713 GZ Groningen
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08036 Barcelona
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TW89GS Brentford
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10154 New York
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92284 Courbevoie
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