Projektbeschreibung
Aussichten auf erstes orales Medikament gegen häufige Lebererkrankung
Als nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) als Typ der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung wird eine Entzündung und Schädigung der Leber durch Fettakkumulation bezeichnet. Im fortgeschrittenen Stadium führt die nichtalkoholische Steatohepatitis zur Narbenbildung in der Leber und zirrhotischen Prozessen. Obwohl bei Übergewicht eine Gewichtsreduzierung empfohlen wird, stehen wirksame medikamentöse Therapien bislang aus. Cyclophilin D aus der Cyclophilin-Familie ist ein Protein, dessen Inhibitoren als potenzielle Therapeutika gelten, aber auch hier existierten noch keine selektiven oralen Wirkstoffe auf dieser Basis. Das Projekt CYPNASH enthüllte eine neue Familie kleiner Moleküle, die Cyclophiline hemmen können. Die Forschergruppe will nun die Entwicklung und Erprobung eines geeigneten Therapeutikums für nichtalkoholische Steatohepatitis optimieren, indem sie Expertise in den Bereichen Betriebswirtschaft, Pharmazeutik und Grundlagenforschung einbringt.
Ziel
Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) is an increasingly prevalent chronic liver disease (3-4% of the US population) for which there is currently no approved drug therapy. In the absence of innovative treatments healthcare costs associated with this disease are set to triple over the next decade. To address this unmet medical need, the pharmaceutical industry is currently pursuing a range of liver fibrosis drug discovery programs based on different mode of actions. A compelling mechanism for treating liver damage is pharmacological modulation of the mitochondrial permeability transition pore in liver cells via inhibition of the protein cyclophilin D. However existing cyclophilin inhibitors based on peptidic macrocyclic scaffolds are challenging to optimize into sub-type selective orally bioavailable agents suitable for clinical trials of liver fibrosis.
As part of basic research activities undertaken during ERC StG EBDD to validate a computational-biophysical drug discovery platform, we have discovered a structurally novel family of small molecules that inhibit cyclophilins by targeting a previously unexplored binding pocket. The objective of this POC is to identify a lead compound in this family with potential for development towards a NASH clinical candidate. Such a candidate will form the basis of follow-on lead optimisation programs pursued via partnering or out-licensing with a pharmaceutical partner. The activities of this POC will focus on assembling a data package of in vitro DMPK, in vivo PK, in vitro sub-type selectivity and in vitro and in vivo efficacy measurements in relevant cellular and animal models of liver fibrosis. This POC has been designed in consultation with a major pharmaceutical company and assembles a team of physical and biological scientists and business development executives to maximize the likelihood of delivering a valuable preclinical NASH asset.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittelforschung
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Hepatologie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
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ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum Pilot
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2019-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
EH8 9YL Edinburgh
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.