Projektbeschreibung
Neues Arzneimittel zur Behandlung der Beta-Thalassämie major
Von der Beta-Thalassämie major betroffene Menschen benötigen regelmäßige Erythrozytentransfusionen. Ständige Transfusionen gehen jedoch mit Nebenwirkungen einher, die durch die transfusionsbedingte Eisenüberladung verursacht werden. Dazu zählen schwerwiegende Funktionsstörungen der inneren Organe und Herzerkrankungen, die kardiale Komplikationen hervorrufen, an deren Folge mehr als zwei Drittel der Betroffenen versterben. Das EU-finanzierte Projekt Chelator zielt darauf ab, dieses Problem mithilfe eines wirksamen Metallchelators zu lösen. Es konnte dargelegt werden, dass dieser den Eisenspiegel in vitro und in vivo senkt. In erster Linie bietet er einen erheblichen Sicherheitsvorteil, der bereits in klinischen Studien bestätigt wurde. Das Arzneimittel wurde bereits von den Behörden der EU und der Vereinigten Staaten anerkannt und hat den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden für die Behandlung von Quecksilbervergiftungen erhalten.
Ziel
β-thalassemia major (βTM) is a lethal orphan disease with genetic background, diagnosed in infancy and requiring recurrent blood transfusions to prevent malformations, assure acceptable quality of life and prolong patient’s lifetime. Constant transfusions are related to severe adverse effects due to the resultant iron overload, including severe impairment of internal organs’ function and heart disease, with cardiac complications causing over two thirds of deaths in βTM patients. Life-long, effective iron chelation therapy is the only measure to reduce these risks, but available chelators have low efficacy and tolerability and/or complicated administration route. Together with high costs it hampers compliance, reducing the efficacy of available chelators even more and leaving unmet the need for safe, effective and easy to use iron chelator.
Emeramide is an efficient metal chelator shown to decrease iron levels in vitro and in vivo, with a huge advantage of safety already confirmed in clinical trials up to Phase 2a. The drug has been recognized by the US and the EU authorities and received Orphan Drug Designation for mercury toxicity treatment. Thanks to its great tolerability Emeramide promotes high compliance with chelation therapy, making patients’ lives not only longer, but also as close to normal as possible.
Wissenschaftliches Gebiet
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenUnterauftrag
H2020-SMEInst-2018-2020-1
Finanzierungsplan
SME-1 - SME instrument phase 1Koordinator
D06 C8X4 DUBLIN
Irland
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).