Descrizione del progetto
Gli organoidi pancreatici potrebbero porre fine alle iniezioni di insulina per il diabete di tipo 1
Gli alimenti di cui ci nutriamo forniscono ai nostri corpi l’energia necessaria durante tutta la giornata. Gli alimenti digeriti entrano nel flusso sanguigno sotto forma di glucosio per essere assorbiti da altre cellule con il contributo dell’insulina, un ormone secreto dal pancreas. Nel diabete, i livelli di glucosio che circola nel sangue sono troppo elevati. Il diabete di tipo 2, attribuibile a un’inferiore capacità di produrre o utilizzare l’insulina, è trattato attraverso il cambiamento delle abitudini di vita e farmaci somministrati per via orale. Nel diabete di tipo 1, tuttavia, il pancreas non produce alcuna insulina ed è necessario quindi assumerla quotidianamente. Il progetto VANGUARD, finanziato dall’UE, sta sviluppando un pancreas artificiale impiantabile, un organoide che produce insulina di origine biologica. Solo la giusta combinazione di tipi cellulari e idrogel incoraggerà la crescita e la vascolarizzazione dei tessuti funzionali e garantirà biocompatibilità, sicurezza ed efficacia. Il team pianifica inoltre di rendere il trattamento accessibile a tutti i pazienti.
Obiettivo
Forty million individuals worldwide suffer from type 1 diabetes. This disease is managed by insulin therapy in a vast majority of patients because of the limited accessibility of beta cell replacement therapies (pancreas or islet of Langerhans transplantation). There is an urgent need for the development of a beta cell replacement therapy that will be available to larger numbers of type 1 diabetic patients.
The VANGUARD project aims to deliver an Advanced Therapeutic Medicinal Product (ATMP) of high translational potential, with properties of increased functionality and implantability and protection from immune destruction.
We will construct a bioartificial pancreas by assembling insulin- producing organoids, composed of islet cells, human amniotic epithelial cells (hAEC) and blood outgrowth endothelial cells (BOECs), into an amniotic membrane-derived hydrogel. Components of the amniotic membrane will provide extracellular matrix and mechanical protection and confer their well-defined anti-inflammatory and immunomodulatory properties to the constructs. hAECs will be genome-edited to overexpress and locally release immunomodulatory molecules (HLA-G, HLA-E, CD47 and PD-L1) and endothelial cells will enhance graft revascularization. Functionality, biocompatibility, potency and safety of the bioartificial pancreas will be assessed in vitro and in vivo by implantation in mice reconstituted with a human immune system as pre-clinical model.
The consortium consists of 5 academic institutions with leading scientists in their field, 2 SMEs and 1 NGO with expertise in ethical and social aspects of transplantation.
The ATMP delivered upon completion of the project will provide a model for rapid development of a bioartificial pancreas, utilizing “infinite” sources of insulin-producing cells (stem cell-derived, xenogeneic), and available to all type 1 diabetic patients before they develop the devastating chronic complications of the disease.
Campo scientifico
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesbasic medicineimmunology
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologies
Programma(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Meccanismo di finanziamento
RIA - Research and Innovation actionCoordinatore
1211 Geneve
Svizzera