Projektbeschreibung
Einsatz von Arzneimitteln aus anderen Bereichen für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen
Neurodegenerative Erkrankungen stellen für die Gesundheitssysteme der westlichen Gesellschaften eine der größten Herausforderungen dar: Die Pflegekosten beliefen sich 2018 auf etwa 1 Billion Euro. Das EU-finanzierte Projekt NeuroPa geht dieses Problem an, indem es untersucht, inwiefern bereits entwickelte Arzneimittel für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen eingesetzt werden können. Der wichtigste Wirkstoff des Projekts, SIT-161, zielt auf den Sigma-1-Rezeptor im Gehirn ab, der bei der Regulierung verschiedener Prozesse in der Neurodegeneration eine wichtige Rolle spielt. Bei Menschen erwies sich der Wirkstoff als äußerst sicher, wurde jedoch in einer früheren Studie nach Phase II verworfen, da er zu schweren Depressionen führte. Das Forschungsteam konnte dafür Daten zum Wirkungsnachweis und Patentschutz für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen erhalten, darunter auch Alzheimer und amyotrophe Lateralsklerose. Jetzt ermittelt das Projekt die Marktpositionierung, die klinische und regulatorische Durchführbarkeit sowie Patent- und Investorenstrategien, um dieses vielversprechende Arzneimittel auf den Markt einzuführen.
Ziel
An increasingly aging population suffering from neurodegenerative diseases represents one of the biggest challenges for Western societies. Alzheimer’s disease (AD) is the most prevalent neurodegenerative disease with over 50 million patients worldwide and an estimated cost of 1 trillion euros in 2018. In addition, orphan neurodegenerative diseases such as Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) have a comparably urgent need for treatment, because of the severity and life changing effect of the motor symptoms (muscle spasms, speaking and swallowing problems, full paralysis and lethality). As current treatments are only symptomatic and fail to slow down the disease progression, there is a pressing need for novel effective disease-modifying treatments.
SigmaThera is a French company that tries to address the need for effective treatments for neurodegenerative diseases by focusing on the repositioning of drug candidates: applying the proven qualities of previously developed drugs for new diseases. For our lead compound SIT-161 with an excellent safety profile in humans (the candidate was abandoned after original Phase 2 trials for major depression) we have obtained impressive proof-of-concept data and patent protection for the treatment of neurodegenerative diseases, including AD & ALS. The drug targets a brain sigma-1 receptor, a critical regulator of multiple processes in neurodegeneration and provides unique efficacy and safety compared to other competing candidates in the pipeline. The high commercial potential of the drug is reflected in the €6.2B total addressable market and projected peak sales of €2B. In the NeuroPa project, SigmaThera will investigate market positioning, clinical and regulatory feasibility, future patent strategy and investor strategy to bring this promising asset close to market implementation.
Wissenschaftliches Gebiet
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Finanzierungsplan
SME-1 - SME instrument phase 1Koordinator
34980 MONTFERRIER SUR LEZ
Frankreich
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).