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Innovative gene therapies for epilepsy treatment

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La thérapie génique pour l'épilepsie

Un consortium européen a évalué l'implémentation de thérapies géniques et cellulaires comme approches innovantes pour le traitement de l'épilepsie.

Santé

L'épilepsie est une condition neurologique chronique caractérisée par des crises. Malheureusement, dans pratiquement 40 % des cas, les traitements médicamenteux sont inefficaces, indiquant un besoin pour des thérapies innovantes. Des partenaires du projet aux domaines d'expertise complémentaires ont uni leurs forces sous l'égide du projet EPIXCHANGE (Innovative gene therapies for epilepsy treatment) et traité cette question en développant des thérapies non conventionnelles pour le traitement de l'épilepsie. Ces stratégies impliquaient l'administration des cellules encapsulées ou de vecteurs viraux pour l'administration de facteurs thérapeutiques. Les membres ont d'abord acquis un savoir-faire technique et des connaissances de transfert technologique via neuf détachements entre les trois membres du consortium. Par ailleurs, EPIXCHANGE a recruté trois chercheurs expérimentés pour pallier les manques de connaissances. Jusqu'à présent, les scientifiques ont généré des lignées cellulaires qui produisent et émettent des molécules de neurotransmetteurs capables de stopper les crises épileptiques. Ces cellules ont été encapsulées pour être livrées au cerveau épileptique. Des vecteurs viraux, capables de moduler l'expression locale de divers facteurs pour empêcher l'épilepsie, ont également été produits. Leur efficacité a par la suite été testée sur des modèles animaux expérimentaux de l'épilepsie. Les résultats des études ont révélé que les cellules encapsulées produisant ou libérant un facteur neurotrophique dérivé du cerveau ont réduit les crises spontanées de plus de 70 %. Ils ont également remarqué une réduction des comorbidités épileptiques comme l'anxiété, la dépression et des troubles cognitifs. Les résultats du projet ont été présentés dans des revues à comité de lecture. Pendant le projet, six ateliers ont été organisés. Les sujets allaient des modèles animaux de l'épilepsie à la sécurité des produits de thérapie cellulaire et génique en passant par le transfert génique dans le système nerveux central. Une grande importance a également été accordée aux réglementations applicables à l'implémentation des thérapies géniques et cellulaires dans les premières études cliniques sur l'homme. EPIXCHANGE intensifie actuellement ses efforts pour préparer les premières études cliniques sur l'homme. La diffusion des activités du projet par le site web, les réseaux sociaux, des brochures et la couverture des médias locaux ont renforcé la sensibilisation concernant le sujet sensible de la thérapie génique dans le système nerveux central. Les présentations en laboratoire et orales aux étudiants de l'enseignement secondaire constituaient une autre manière de partager l'importance de la recherche à la société.

Mots‑clés

Thérapie génique, épilepsie, EPIXCHANGE, vecteurs viraux, facteur neurotrophique dérivé du cerveau

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