Los genes acuden al rescate en la terapia de enfermedades
La introducción precisa y eficaz de nuevos genes es esencial para el éxito de la ingeniería genética. Los TE son una herramienta muy prometedora para la administración de genes, ya que su principal cualidad es que se mueven de un lugar a otro dentro del genoma. Actualmente, los virus son los vectores elegidos como portadores de genes, pero muy pocos ensayos clínicos están en proceso, reflejando la necesidad de investigar nuevas opciones de vectores portadores de genes. La habilidad de un compuesto para actuar como un vector portador de genes depende de un gran número de variables, aunque una característica importante es la longitud del transposón o elemento transponible de corta y pega. Los socios del proyecto financiado por a Unión Europea «The development of vectors for genetic manipulation and gene discovery in mammalian systems» (TRANSGEN) se propusieron investigar por qué los transposones más cortos son más eficaces en la administración de su valiosa carga. Para tal fin, los investigadores del proyecto TRANSGEN desarrollaron transposones de diferentes longitudes. Por medio de experimentos en probetas, se registraron las interacciones moleculares de la enzima transposasa, que cataliza la reacción, con el ADN. Por otro lado, por medio de pruebas in vivo se comprobaron todas las otras interacciones que implican a los otros componentes celulares cuando el gen se integra. Los resultados del proyecto TRANSGEN se han traducido en la mejora de herramientas para la transferencia de genes, y está pendiente la publicación en revistas científicas con revisión por pares de más resultados sobre los avances logrados por los socios del consorcio. El objetivo final de la investigación del proyecto TRANSGEN en el marco de la administración dirigida de genes es el desarrollo de una kit de herramientas que contenga un amplio rango de vectores que puedan ser usados para diferentes propósitos terapéuticos. Es más, enfermedades hereditarias debidas a un único gen defectuoso, como la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne, son las candidatas idóneas para la terapia génica y, a largo plazo y según se van desarrollando los avances médicos, se podrían tratar mejor el cáncer, la diabetes y enfermedades cardiovasculares por medio de transposones adaptados.
