Les gènes à la rescousse pour le traitement des maladies
L'introduction efficace et précise de nouveaux gènes est essentielle pour le succès du génie génétique. Les ET sont un outil d'introduction de gènes très prometteur, leur intérêt principal résidant dans leur capacité à se déplacer sur le génome. Actuellement, le virus est le vecteur le plus répandu mais peu d'essais cliniques sont actuellement en cours, ce qui reflète la nécessité d'effectuer des recherches dans de nouvelles directions sur les porteurs de gènes. La capacité à porter des gènes dépend d'un grand nombre de variables, dont la longueur du transposon ou ET de type copier-coller qui est particulièrement importante. Le projet TRANSGEN («The development of vectors for genetic manipulation and gene discovery in mammalian systems») a étudié pourquoi les transposons plus courts sont plus efficaces pour délivrer leur précieuse cargaison. Les chercheurs du projet TRANSGEN ont développé des transposons de longueurs différentes. Des expériences en tubes à essai ont permis de constater les interactions moléculaires de la transposase, l'enzyme catalyseur de la réaction, avec l'ADN. Par ailleurs, des tests in vivo ont permis de tester toutes les autres interactions impliquant les autres composants cellulaires lorsque le gène est intégré. Les résultats du projet ont été convertis en outils améliorés pour le transfert de gènes et des informations supplémentaires sont en attente de publication sur les avancées réalisées dans des revues à comité de lecture. L'objectif ultime de la recherche sur l'introduction ciblée de gènes est le développement d'une boîte à outils contenant une gamme de vecteurs pouvant être utilisés pour différents objectifs thérapeutiques. Les maladies héréditaires causés par la défaillance d'un seul gène, telles que la fibrose kystique et la dystrophie musculaire de Duchenne, constituent des cibles idéales pour la thérapie génique. La révolution médicale que nous connaissons laisse entrevoir un horizon où les maladies polygéniques, le cancer, le diabète et les maladies cardiovasculaires pourraient être traitées grâce à des transposons personnalisés.
Mots‑clés
Gène, traitement des maladies, gène sauteur, élément transposable, génie génétique, introduction
