I geni saltano per mettersi in salvo nelle terapie per le malattie
L'introduzione efficiente e precisa di nuovi geni è essenziale per ottenere esiti positivi nell'ingegneria genetica. I TE sono uno strumento di trasferimento di geni molto promettente e il principale motivo della loro fama consiste nel trasferimento al genoma. Attualmente, il virus è il veicolo d'elezione, ma sono in corso pochissime sperimentazioni cliniche, da cui si evince la necessità di esplorare nuove strade in relazione ai vettori di geni. La capacità di un vettore di gene dipende da un gran numero di variabili, fra cui spicca la lunghezza del trasposone o del TE copia e incolla. Il progetto TRANSGEN ("The development of vectors for genetic manipulation and gene discovery in mammalian systems") ha indagato sulle motivazioni per cui i trasposoni più corti siano più efficienti nel trasferimento del loro carico prezioso. I ricercatori di TRANSGEN hanno sviluppato trasposoni di varie lunghezze. Gli esperimenti in vitro hanno registrato le interazioni molecolari della trasposasi, l'enzima che catalizza la reazione, con il DNA. I test in vivo, d'altro lato, ha provato tutte le altre interazioni riguardanti gli altri componenti cellulari quando il gene è integrato. I risultati del progetto si sono tradotti in strumenti migliori per il trasferimento di geni. Ulteriori informazioni su progressi compiuti sono in attesa di pubblicazione su giornali a valutazione paritaria. Lo scopo ultimo della ricerca sul trasferimento mirato di geni è lo sviluppo di un kit di strumenti contenente una varietà di vettori che possano essere utilizzati per diversi scopi terapeutici. Le malattie ereditarie dovute al difetto di un unico gene, come la fibrosi cistica e la distrofia muscolare di Duchenne, sono i candidati ideale per la terapia genica. Mentre la rivoluzione medica si dispiega, si profila la possibilità di trattamento con trasposoni adattati per varie situazioni, come malattie poligeniche, cancro, diabete e malattie cardiovascolari.
