Gentherapeutischer Einsatz von Transposonen zur Heilung von Krankheiten
Das effiziente und zielgenaue Einschleusen neuer Gene ist entscheidend für den Erfolg einer Gentherapie. TE eignen sich hervorragend als Genfähren, da sie ihre Position im Genom verändern können. Als Genfähren dienen vorerst hauptsächlich Viren, hierzu erfolgten aber bislang nur sehr wenige klinische Studien, was zeigt, dass neue Wege gefunden werden müssen, um Genfähren zu entwickeln. Inwieweit eine Genfähre geeignet ist, hängt von vielen Faktoren ab, vor allem von der Länge des Transposons oder Cut-and-Paste-TE. Das Projekt "The development of vectors for genetic manipulation and gene discovery in mammalian systems" (TRANSGEN) untersucht, warum kürzere Transposonen effizienter ihre wertvolle Fracht freisetzen können. So generierten die Forscher von TRANSGEN Transposonen mit unterschiedlicher Länge. In Reagenzglasversuchen wurden dann die molekularen Interaktionen zwischen DNA und Transposase (Enzymkatalysator) ermittelt. In vivo wurden nach der Integration des Gens alle anderen Wechselwirkungen mit Zellkomponenten getestet. So kann das Projekt zum einen auf verbesserte Werkzeuge für den Gentransfer verweisen und plant zum anderen die Veröffentlichung weiterer Fortschritte in unabhängigen Fachzeitschriften. Letztliches Ziel bei der Erweiterung der gezielten Gentherapie ist die Entwicklung eines Toolkits mit einer Reihe von Vektoren für verschiedene therapeutische Zwecke. Erbkrankheiten, die auf einem einzelnen Gendefekt beruhen (etwa zystische Fibrose oder Duchenne-Muskeldystrophie), könnten dann künftig durch Gentherapie geheilt werden. Mit den revolutionären medizinischen Fortschritten in der Gentherapie wären möglicherweise auch polygene Krankheiten wie Krebs, Diabetes und Herzkreislauferkrankungen mit speziell zugeschnittenen Transposonen heilbar.
