Geny skaczą na odsiecz w leczeniu chorób
Wydajnie i dokładne wprowadzanie nowych genów jest warunkiem koniecznym dla sukcesu w inżynierii genetycznej. Transpozony są bardzo obiecującym narzędziem dostarczania genów, jako że ich podstawową właściwością jest poruszanie się po genomie. Obecnie nośnikiem z wyboru są wirusy, ale trwają nieliczne badania kliniczne, które odzwierciedlają zapotrzebowanie na badania nad nowymi metodami przenoszenia genów. Użyteczność nośnika genowego zależy od wielu czynników. Jednym z najważniejszych jest długość transpozonu, który jest wycinany i wklejany w innym miejscu genomu. Podczas projektu "The development of vectors for genetic manipulation and gene discovery in mammalian systems" (TRANSGEN) badano, czemu krótsze transpozony są skuteczniejsze w dostarczaniu swojej cennej zawartości. Naukowcy z projektu TRANSGEN opracowali różnej długości transpozony. Eksperymenty in vitro wykazały, że mają miejsce interakcje molekularne pomiędzy transpozazą, enzymem katalizującym reakcję przeniesienia genu, a DNA. Z drugiej strony testy in vivo pozwoliły analizować wszystkie inne zachodzące interakcje, w tym oddziaływanie poszczególnych części komórki, w momencie wprowadzania genu. Wyniki projektu przełożyły się na ulepszenie narzędzi do transferu genów. Poczynione postępy opisano w artykule, który został złożony do publikacji w czasopiśmie naukowym. Ostatecznym celem badania nad celowanym dostarczaniem genów jest opracowanie zestawu narzędzi z szeregiem wektorów do różnych zastosowań w leczeniu chorób. Choroby dziedziczne, wynikające z nieprawidłowości w pojedynczym genie, takie jak mukowiscydoza i dystrofia mięśniowa Duchenne'a, są idealnymi kandydatami do prowadzenia terapii genowej. Na dalszym etapie, dzięki prawdziwej rewolucji w medycynie, możliwe będzie leczenie schorzeń wielogenowych, takich jak nowotwory złośliwe, cukrzyca i choroby układu krążenia.
