Una terapia regenerativa para la enfermedad de Parkinson
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas responsables del control del movimiento. Conforme se produce la pérdida de neuronas dopaminérgicas en el cerebro, los pacientes manifiestan diferentes síntomas característicos de la enfermedad como el temblor en reposo, la rigidez y la bradiquinesia. A pesar de los innumerables esfuerzos de investigación durante los últimos años, aún no se dispone de una terapia eficaz para tratar a los millones de personas afectadas en Europa. El objetivo del proyecto financiado por la Unión Europea NRT (Phase II clinical trial of PDFG-BB for the neurological regeneration and recovery in Parkinson's disease) era evaluar una terapia regenerativa única para la EP mediante un ensayo clínico de fase II. El tratamiento implicó la administración del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDFG-BB), de origen natural, directamente en el cerebro mediante un dispositivo médico implantado de manera permanente. Este dispositivo consiste en una pequeña bomba implantada bajo la piel del abdomen y un catéter que va hasta el cerebro. Los datos preclínicos obtenidos en modelos animales para la EP demostraron el potencial de este fármaco para estimular la regeneración y mejorar la función de las fibras nerviosas. En este sentido, fue necesario un ciclo de tratamiento de catorce días para reducir el déficit de dopamina en el modelo de rata para la EP. Sin embargo, no se observaron efectos significativos cuando se inició el tratamiento en el momento del desarrollo de discinesia inducida por levodopa. Los investigadores trabajaron para comprender cómo el PDGF-BB y otros factores de crecimiento potencialmente relacionados podrían tener un efecto beneficioso frente a la degeneración nerviosa observada tanto en la EP como en otras enfermedades relacionadas. Estos descubrieron que el PDGF-BB actuaba en pericitos del cerebro, induciendo un cambio desde un fenotipo activo a un fenotipo de reposo en estas células. Esto motivó un aumento de la secreción tanto de moléculas proinflamatorias y angiogénicas como de factores neuroprotectores y de regeneración en el líquido cerebroespinal de pacientes tratados. Aunque el ensayo clínico fue interrumpido, los socios del proyecto NRT demostraron de manera fehaciente la validez a nivel preclínico de la terapia regenerativa propuesta. Además de los esfuerzos para fomentar la participación de pacientes en ensayos clínicos, los investigadores tienen que hacer frente a los obstáculos relacionados con el dispositivo médico. El desarrollo de una terapia regenerativa revolucionaría el tratamiento de la EP y, en última instancia, conduciría a una mejor calidad de vida de las personas aquejadas con esta enfermedad compleja y discapacitante.
Palabras clave
Terapia regenerativa, enfermedad de Parkinson, dopamina, NRT, PDGF-BB, pericitos
