Verso una terapia rigenerativa per il morbo di Parkinson
Il morbo di Parkinson è un disturbo neurodegenerativo progressivo che incide sul controllo dei movimenti. Poiché i pazienti hanno perso neuroni produttori di dopamina nel cervello, presentano sintoni come tremore a riposo, rigidità e bradicinesia. Nonostante le vaste ricerche svolte negli anni, ancora non esiste una terapia efficace per i milioni di persone colpite in Europa. Il progetto NRT (Phase II clinical trial of PDGF-BB for the neurological regeneration and recovery in Parkinson’s disease), finanziato dell’UE, si è occupato di testare una terapia rigenerativa unica per il PD in una sperimentazione clinica di fase II. Il trattamento comportava la somministrazione direttamente nel cervello del fattore di crescita derivante da piastrine (PDGF-BB) naturalmente presente, tramite un dispositivo medico impiantato in modo cronico. Tale dispositivo si compone di una piccola pompa collocata sotto la pelle nell’addome e un catetere che conduce fin dentro il cervello. I dati pre-clinici ottenuti su modelli animali di PD hanno dimostrato come il farmaco detenga la potenzialità di stimolare la rigenerazione e migliorare la funzione delle fibre nervose. In un modello di ratto affetto da PD, è stato necessario un ciclo di cura di 14 giorni per ridurre le carenze di dopamina. Tuttavia, quando il trattamento è stato iniziato nel momento dello sviluppo della discinesia indotta da L-dopa, non sono stati osservati effetti significativi. I ricercatori si sono adoperati per comprendere come il PDGF-BB e potenzialmente altri fattori di crescita potessero operare positivamente contro la degenerazione dei nervi riscontrata nel PD e forse in altre malattie correlate. Hanno osservato che il PDGF-BB opera su periciti nel cervello, trasformandoli da un fenotipo attivato a uno più a riposo. Tale condizione porta a una maggiore secrezione di molecole pro-infiammatorie e angiogeniche, nonché di fattori neuroprotettivi e riparatori nel liquido cerebrospinale dei pazienti in cura. Anche se la sperimentazione clinica è cessata, i partner del progetto NRT hanno dimostrato chiaramente la validità della terapia rigenerativa proposta a livello pre-clinico. Accanto all’impegno volto a migliorare la partecipazione dei pazienti in studi clinici, i ricercatori devono affrontare le sfide inerenti al dispositivo medico. Una terapia rigenerativa rivoluzionerebbe il trattamento del PD e, in definitiva, condurrebbe a una migliore qualità della vita per le persone affette da sintomi che determinano complicazioni e disabilità.
Parole chiave
Terapia rigenerativa, morbo di Parkinson, dopamina, NRT, PDGF-BB, periciti
