Vers une thérapie régénérative pour la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson est un trouble neurodégénératif évolutif qui affecte le contrôle des mouvements. Comme les patients perdent des neurones producteurs de dopamine dans le cerveau, ils présentent des symptômes tels que des tremblements au repos, une rigidité et de la bradykinésie. Malgré des recherches approfondies au cours des années, il n'existe pas encore de traitement efficace pour les millions de personnes touchées en Europe. L'objectif du projet NRT (Phase II clinical trial of PDGF-BB for the neurological regeneration and recovery in Parkinson's disease), financé par l'UE, était de tester une thérapie régénérative unique pour la maladie de Parkinson dans un essai clinique de phase II. Le traitement impliquait la remise du facteur de croissance naturel dérivé des plaquettes (PDGF-BB) directement dans le cerveau au moyen d'un dispositif médical implanté de façon chronique. Ce dispositif est constitué d'une petite pompe placée sous la peau de l'abdomen et d'un cathéter conduisant au cerveau. Les données précliniques des modèles d'animaux de la MP ont démontré le potentiel du médicament pour stimuler la régénération et améliorer la fonction des fibres nerveuses. Un cycle de traitement de 14 jours a été nécessaire pour réduire les carences en dopamine chez le rat modèle de la maladie de Parkinson. Toutefois, lorsque le traitement a été initié au moment du développement de la dyskinésie induite par L-dopa, aucun effet notable n'a été observé. Des chercheurs ont travaillé pour comprendre comment PDGF-BB et éventuellement d'autres facteurs de croissance connexes pourraient être bénéfiques contre la dégénérescence des nerfs que l'on rencontre dans la maladie de Parkinson et éventuellement dans d'autres maladies connexes. Ils ont observé que PDGF-BB travaillait sur des péricytes dans le cerveau, les passant d'un phénotype activé à un phénotype moins actif. Cela a conduit à une sécrétion accrue des molécules pro-inflammatoires et angiogéniques ainsi que des facteurs neuroprotecteurs et de restauration dans le liquide céphalorachidien des patients traités. Même si l'essai clinique a été interrompu, les partenaires du projet NRT ont clairement montré la validité de la thérapie régénérative proposée au niveau préclinique. Outre les efforts pour améliorer la participation des patients dans les études cliniques, les chercheurs doivent relever les défis liés aux appareils médicaux. Une thérapie régénérative révolutionnerait le traitement de la maladie de Parkinson et conduirait au final à une meilleure qualité de vie pour les personnes souffrant de symptômes difficiles.
