W kierunku terapii regeneracyjnej choroby Parkinsona
Choroba Parkinsona jest postępującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które wpływa na kontrolowanie ruchów. Wraz z utratą wytwarzających dopaminę neuronów w mózgu u pacjentów rozwijają się takie objawy, jak drżenie spoczynkowe, sztywność i bradykinezja. Mimo prowadzonych od lat intensywnych badań nadal nie udało się opracować skutecznej terapii dla milionów chorych w Europie. Finansowany przez UE projekt NRT (Phase II clinical trial of PDGF-BB for the neurological regeneration and recovery in Parkinson's disease) miał na celu przeprowadzenie badania klinicznego fazy II unikalnej terapii regeneracyjnej choroby Parkinsona. Leczenie polega na podaniu naturalnie występującego płytkopochodnego czynnika wzrostu (PDGF-BB) bezpośrednio do mózgu poprzez wszczepione długoterminowo urządzenie medyczne. Urządzenie to składa się z niewielkiej pompy umieszczanej pod skórą brzucha i cewnika prowadzącego do mózgu. Dane przedkliniczne z badań na modelach zwierzęcych PD wykazały zdolność leku do stymulowania regeneracji i poprawiania czynności włókien nerwowych. Do ograniczenia niedoboru dopaminy u szczurów z PD wymagany był 14-dniowy cykl leczenia. Kiedy jednak leczenie włączano w momencie pojawienia się dyskinez wywołanych podawaniem L-dopy, nie stwierdzano żadnego wyraźnego działania. Badacze próbowali wyjaśnić, w jaki sposób PDGF-BB i potencjalnie inne, podobne czynniki wzrostu przynoszą korzyści w przypadku zwyrodnienia komórek nerwowych w przebiegu PD i prawdopodobnie innych, powiązanych chorób. Zaobserwowali, że PDGF-BB działa na pericyty w mózgu, przełączając ich fenotyp z aktywnego na bardziej spoczynkowy. Zwiększa to wydzielanie molekuł prozapalnych i angiogennych, jak również czynników neuroochronnych i regeneracyjnych w płynie mózgowo-rdzeniowym leczonych pacjentów. Wprawdzie badanie kliniczne przerwano, jednak uczestnicy projektu NRT zdążyli jednoznacznie wykazać użyteczność zaproponowanej terapii regeneracyjnej na poziomie przedklinicznym. Obok prac na rzecz zwiększenia udziału pacjentów w badaniach klinicznych naukowcy muszą sprostać wyzwaniom związanym z projektem urządzenia medycznego. Terapia regeneracyjna zrewolucjonizuje leczenie PD i w rezultacie poprawi jakość życia osób z zespołami chorobowymi prowadzącymi do powikłań i niepełnosprawności.
Słowa kluczowe
Terapia regeneracyjna, choroba Parkinsona, dopamina, NRT, PDGF-BB, pericyty
