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Novel Drug Therapy with Potential to Cure Neuro-Degenerative Diseases

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Un fármaco revolucionario contra la neurodegeneración

Millones de personas en todo el mundo sufren algún tipo de afección neurodegenerativa como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o atrofia óptica. Los tratamientos disponibles hoy en día solo abordan los síntomas, por lo que resulta necesario desarrollar estrategias terapéuticas nuevas.

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Las afecciones neurodegenerativas se producen por un deterioro progresivo de las funciones neuronales asociadas a las lesiones del sistema nervioso periférico, las neuronas encefálicas o la médula espinal. Los pacientes sufren de problemas motores, pérdida de memoria y lagunas cognitivas, lo que afecta gravemente a su calidad de vida y a la de sus familiares. Un compuesto cabeza de serie extraído de hierbas chinas El proyecto financiado con fondos europeos NeuroProtect desarrolló un fármaco nuevo basado en un compuesto natural derivado de una hierba china capaz de sanar neuronas dañadas. Este compuesto lo sintetizó SunRegen Healthcare AG (SunRegen), una empresa biofarmacéutica que se dedica a la creación de tratamientos innovadores contra enfermedades neurológicas, neuromusculares y oftalmológicas. Cuenta con un catálogo de fármacos prometedor y quedó ganadora en el concurso BIO-Europe® 2018 Startup Slam. Tal y como explica el doctor Dong, cofundador de SunRegen: «NeuroProtect es un compuesto nuevo con unas extraordinarias propiedades neuroprotectoras, neurorregenerativas y neurorrecuperadoras». El compuesto se ha probado en modelos animales para la atrofia óptica, una enfermedad que afecta al nervio óptico, el responsable de enviar información desde el ojo al encéfalo. Esta afección podría tener su origen en distintas patologías como el glaucoma, la esclerosis múltiple o la diabetes y genera problemas en la vista que pueden incluso dar lugar a ceguera. Los investigadores demostraron el efecto recuperador del compuesto en varios modelos «in vitro» e «in vivo», así como en modelos experimentales con primates no humanos de la atrofia óptica. La administración de NeuroProtect aumentó la capa de nervio de la retina en ojos enfermos, la cual se generó a partir de fibras del nervio óptico que suele verse afectado por la enfermedad. También se obtuvieron resultados similares en pacientes con atrofia óptica tras recibir tratamiento con las hierbas que contienen el principio activo de NeuroProtect. Estos resultados apuntan a que el fármaco ejerce un efecto de recuperación sobre la morfología del nervio óptico y tiene capacidad para interferir e incluso revertir los procesos neurodegenerativos. El doctor Dong señala la importancia del estudio con primates no humanos: «La estructura y el tamaño de los ojos de los primates no humanos es similar a la de los humanos. Además contienen la fóvea, una región de la retina temporal especializada en una mayor agudeza visual. Los primates no humanos han servido en gran medida al estudio de enfermedades oculares humanas como modelos translacionales. Esta patología en los primates es muy similar a la humana, por lo que los resultados se pueden trasladar fácilmente». El impacto clínico de NeuroProtect Si bien aún es necesario ejecutar los ensayos clínicos del fármaco, existen indicios experimentales prometedores que invitan a un desarrollo del medicamento. Entre los planes de futuro se incluye una investigación sobre la eficacia de NeuroProtect para tratar otras enfermedades neurológicas o neuromusculares como la ELA, la corea de Huntington y las enfermedades de Alzheimer y Parkinson. La empresa se propone atraer inversores y obtener financiación adicional de la Unión Europea para lograr tal fin. La ELA, a pesar de lo debilitante de la enfermedad y su rápida progresión, es uno de los grandes problemas sanitarios infraestudiados por lo esporádico de su incidencia. La mayoría de los pacientes suelen morir por insuficiencia respiratoria a los cinco años de su aparición. Si bien su incidencia es relativamente rara, las consecuencias socioeconómicas de la ELA son enormes y un tratamiento hasta el final de la vida suele costar más de 1 millón de euros por paciente. Por lo tanto, NeuroProtect podría reducir la carga económica general de la ELA y otras afecciones neurodegenerativas y mejorar el fenotipo clínico y la calidad de vida de los pacientes. Sin duda, el continuo aumento del envejecimiento poblacional y de las enfermedades neurodegenerativas obliga a contar con terapias nuevas y los datos preclínicos alentadores de NeuroProtect lo sitúan como un «arma letal» en la lucha contra la neurodegeneración.

Palabras clave

NeuroProtect, fármaco, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), neurodegeneración, atrofia óptica, nervio óptico, retina, enfermedad ocular neurodegenerativa

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