Przełomowy lek przeciwko chorobom neurodegeneracyjnym
Zaburzenia neurodegeneracyjne spowodowane są postępującym pogorszeniem funkcjonowania układu nerwowego związanym z uszkodzeniami nerwów obwodowych, neuronów mózgowych lub rdzenia kręgowego. Pacjenci mają trudności z poruszaniem się, z pamięcią i funkcjami poznawczymi, co ma ogromny wpływ na jakość ich życia i życia ich bliskich. Związek wiodący z chińskich ziół W ramach finansowanego przez UE projektu NeuroProtect opracowano innowacyjny lek oparty na pozyskanym z chińskich ziół naturalnym związku, który może naprawiać uszkodzone neurony. Ten związek wiodący został zsyntetyzowany przez SunRegen Healthcare AG (SunRegen), firmę biofarmaceutyczną zajmującą się innowacyjnymi terapiami przeciwko chorobom neurologicznym, nerwowo-mięśniowym i chorobom oczu. Firma SunRegen ma w swoim portfolio bardzo obiecujące leki i w 2018 r. zwyciężyła w konkursie BIO-Europe® Startup Slam. Jak wyjaśnia współzałożyciel firmy SunRegen, dr Dong: „NeuroProtect to innowacyjny związek chemiczny o niezwykłych właściwościach neuroprotekcyjnych, neuroregeneracyjnych i umożliwiających ratowanie uszkodzonych neuronów”. Związek ten wyjściowo przetestowano na modelach zwierzęcych przeciwko pierwotnej neuropatii nerwu wzrokowego, który jest odpowiedzialny za przesyłanie informacji z oka do mózgu. Choroba ta może się rozwinąć w wyniku różnych patologii, takich jak jaskra, stwardnienie rozsiane czy cukrzyca, i wywołać problemy ze wzrokiem, a nawet ślepotę. Naukowcy pokazali, że w różnych modelach in vitro i in vivo oraz w doświadczalnym modelu neuropatii nerwu wzrokowego ze zwierzętami z rzędu naczelnych ich związek wykazuje działanie naprawcze. Podanie związku NeuroProtect skutkowało wzrostem grubości warstwy włókien nerwu wzrokowego w gałkach ocznych dotkniętych chorobą. Warstwa ta tworzona jest przez włókna nerwu wzrokowego i jest zazwyczaj atakowana przez tę chorobę. Podobne wyniki osiągnięto u pacjentów z neuropatią nerwu wzrokowego po leczeniu zielem, którego aktywnym składnikiem jest związek NeuroProtect. Wyniki te wskazują na naprawczy wpływ tego leku względem morfologii nerwu wzrokowego oraz jego zdolność do zaburzania procesu neurodegeneracji, a nawet jego odwracania. Dr Dong podkreśla znaczenie badania przeprowadzonego na naczelnych: „Rozmiar i struktura oczu naczelnych są zbliżone do ludzkich. Podobnie jak u nas, w ich oczach występuje dołek środkowy, obszar skroniowej strony siatkówki wyspecjalizowany do zapewniania ostrości widzenia. Naczelne były przez nas w szerokim zakresie wykorzystywane jako model, który pomógłby przełożyć nasze badania na badania nad chorobami oczu u ludzi. Ponieważ zmiany patologiczne u naczelnych są bardzo zbliżone do skutków tej choroby obserwowanych u ludzi, wyniki można w prosty sposób odnieść na ludzi”. Wpływ projektu NeuroProtect na praktykę kliniczną Choć badania kliniczne tego leku jeszcze nie ruszyły, dowody doświadczalne są na tyle obiecujące, by dalej nad nim pracować. Plany na przyszłość obejmują badania skuteczności NeuroProtect w leczeniu innych poważnych schorzeń neurologicznych i nerwowo-mięśniowych, takich jak ALS, choroba Huntingtona, choroba Alzheimera i choroba Parkinsona. Aby móc je przeprowadzić, firma ma nadzieję przyciągnąć inwestorów i pozyskać wsparcie finansowe UE. ALS to zdecydowanie poważny problem, któremu medycyna nie potrafi sprostać, zwłaszcza wziąwszy pod uwagę niewielką częstość występowania tej choroby, jej wyniszczający charakter i gwałtowną progresję. U większości pacjentów do niewydolności oddechowej dochodzi w ciągu pięciu lat od wystąpienia choroby. Choć jest to względnie rzadka choroba, jej społeczno-ekonomiczne skutki są silnie odczuwalne, gdyż leczenie jednego pacjenta do końca jego życia może kosztować ponad milion euro. NeuroProtect może tym samym przyczynić się do redukcji obciążenia światowej gospodarki, jakim są ALS i inne choroby neurodegeneracyjne, jednocześnie poprawiając fenotyp kliniczny tych chorób i jakość życia pacjentów. Stale rosnąca populacja osób starzejących się i występowanie chorób neurodegeneracyjnych stwarzają niewątpliwie palącą potrzebę wprowadzenia nowych metod leczenia. Zachęcające dane przedkliniczne związku NeuroProtect czynią z niego przełom w walce przeciwko neurodegeneracji.
Słowa kluczowe
NeuroProtect, lek, stwardnienie zanikowe boczne (ALS), neurodegeneracja, neuropatie nerwu wzrokowego, nerw wzrokowy, siatkówka, neurodegeneracyjna choroba oczu
