Un farmaco rivoluzionario contro la neurodegenerazione
Le malattie neurodegenerative derivano dal progressivo deterioramento delle funzioni neurali associato a danni a nervi periferici, neuroni cerebrali o midollo spinale. I pazienti sono colpiti da problemi motori, perdita di memoria e problemi cognitivi, che incidono gravemente sulla loro qualità della vita e su quella delle loro famiglie. Un composto del piombo ottenuto da erbe cinesi Il progetto NeuroProtect, finanziato dall’UE, ha sviluppato un farmaco innovativo basato su un composto naturale ricavato da erbe cinesi capace di guarire i neuroni danneggiati. Questo composto del piombo è stato sintetizzato dalla SunRegen Healthcare AG (SunRegen), una casa biofarmaceutica che si concentra su trattamenti innovativi per le malattie neurologiche, neuromuscolari e oftalmiche. SunRegen possiede un promettente portfolio di farmaci ed è stata proclamata vincitrice della competizione BIO-Europe® 2018 Startup Slam. Come spiega il dott. Dong, cofondatore di SunRegen: «NeuroProtect è un nuovo composto con notevoli proprietà di protezione, recupero e rigenerazione dei nervi». Il composto è stato testato inizialmente in modelli animali per l’atrofia ottica primaria, una patologia che colpisce il nervo ottico, che è responsabile dell’invio delle informazioni dall’occhio verso il cervello. Questa malattia può comparire a causa di diverse patologie quali glaucoma, sclerosi multipla, diabete, e causa problemi alla vista tra cui anche la cecità. I ricercatori hanno dimostrato l’effetto ricostituente del composto in vari modelli in vitro e in vivo, oltre che in un modello sperimentale di primati non umani dell’atrofia ottica. La somministrazione di NeuroProtect ha portato a un incremento nello strato di fibre nervose retiniche negli occhi malati, che è formato da fibre nervose ottiche ed è solitamente colpito in questa malattia. Risultati simili sono stati ottenuti in pazienti affetti da atrofia ottica in seguito al trattamento con l’erba di cui NeuroProtect è l’ingrediente farmaceutico attivo. Questi risultati hanno indicato l’effetto ricostituente del farmaco sulla morfologia del nervo ottico e la sua capacità di ostacolare, o persino di invertire, il processo neurodegenerativo. Il dott. Dong schematizza l’importanza dello studio su primati non umani: «I primati non umani possiedono occhi simili a quelli umani in termini di struttura e dimensioni, e che contengono inoltre la fovea, una regione nella retina temporale specializzata per la massima acutezza visiva. I primati non umani sono stati ampiamente usati quali modello traslazionale per studiare le malattie dell’occhio umano. Dal momento che la patologia nei primati è molto simile alla malattia umana, i risultati sono facilmente traducibili agli esseri umani». Impatto clinico di NeuroProtect Anche se i test clinici per il farmaco sono ancora in corso, le promettenti prove sperimentali stanno incoraggiando un suo ulteriore sviluppo. I programmi futuri includono uno studio dell’efficacia di NeuroProtect nel trattamento di altre gravi malattie neurologiche o neuromuscolari quali SLA, malattia di Huntington, morbo di Alzheimer e morbo di Parkinson. Per fare questo, l’azienda spera di attrarre investitori e di ottenere ulteriori fondi dell’UE. La SLA rappresenta senza dubbio un grave problema medico insoddisfatto, data la sua incidenza sporadica, la natura debilitante e la rapida progressione. La maggior parte dei pazienti soccombe a causa di insufficienza respiratoria cinque anni dopo l’insorgenza della malattia. Anche se è relativamente rara, le conseguenze socioeconomiche della SLA sono vaste, con un trattamento per tutta la vita che ammonta a oltre 1 milione di euro per paziente. NeuroProtect può quindi contribuire a ridurre il fardello economico globale della SLA e di altre malattie neurodegenerative, migliorando al contempo il fenotipo clinico e la qualità della vita dei pazienti. Senza dubbio, l’incremento continuo della popolazione che invecchia e l’incidenza della neurodegenerazione aumentano la domanda di terapie innovative. Gli incoraggianti dati preclinici di NeuroProtect lo rendono un «elemento rivoluzionario» nella lotta contro la neurodegenerazione.
Parole chiave
NeuroProtect, farmaco, sclerosi laterale amiotrofica (SLA), neurodegenerazione, atrofia ottica, nervo ottico, retina, malattia neurodegenerativa oculare
