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Magazin Research*eu

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Den 5 von 10 000 helfen: Innovative Therapien gegen seltene Krankheiten

Der Tag der seltenen Krankheiten findet am letzten Tag im Februar statt und soll politische Entscheidungsträger und die Öffentlichkeit auf seltene Krankheiten und die Folgen, die sie für das Leben der Patienten haben, aufmerksam machen. Weltweit leiden über 300 Millionen Menschen an mehr als 6 000 seltenen Krankheiten; die Zahl der Betroffenen beträgt allein in Europa zwischen 27 und 36 Millionen. 80 % der seltenen Krankheiten sind genetischen Ursprungs. Aber auch seltene Krebserkrankungen, Autoimmunerkrankungen und angeborene Fehlbildungen können unter diese Kategorie fallen. Eine Erkrankung gilt in Europa als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen betroffen sind.

Nicht gängig, aber nicht vergessen

Die Diagnose und die Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten wird einerseits dadurch erschwert, dass die Betroffenen (und auch die Spezialisten) über den ganzen Kontinent verteilt sind. Andererseits lassen sich viele Beschwerden, die unter die Kategorie „seltene Krankheiten“ fallen, nur schwer diagnostizieren und klassifizieren. Eine seltene Krankheit betrifft vielleicht nur eine Handvoll Patienten in der gesamten EU, während eine andere dagegen bis zu 245 000 Patienten betreffen kann. Daher gestaltet es sich für viele Patienten schwierig, eine qualitativ hochwertige Betreuung und Behandlung zu erhalten. Aus diesem Grund spielt die EU-weite Finanzierung über Horizont 2020 und dessen Vorgänger, das Siebte Rahmenprogramm (RP7), eine entscheidende Rolle bei der Forschung zu seltenen Krankheiten in Europa. Zwischen 2014 und 2020 wurden für mehr als 160 Kooperationsprojekte, die sich mit seltenen Krankheiten beschäftigen, knapp 900 Mio. EUR Finanzmittel bereitgestellt. Durch die Förderung multinationaler Zusammenarbeit können die wenigen Kenntnisse und Ressourcen besser genutzt werden, um seltene Krankheiten in der gesamten EU effizienter anzugehen. Im Special Feature des Magazins Research*eu stehen diesen Monat sieben EU-finanzierte Projekte im Mittelpunkt, die vor Kurzem beendet wurden oder demnächst abgeschlossen werden und Millionen EU-Bürgerinnen und -Bürgern, die an seltenen Krankheiten leiden, Hoffnung geben möchten. Eines unserer vorgestellten Projekte verfolgt die Hoffnung, eine effektive Behandlung für die Spielmeyer-Vogt-Krankheit, eine äußerst seltene neurodegenerative Erkrankung, von der vor allem Kinder betroffen sind, zu entwickeln. Ein weiteres Projekt arbeitet maßgeblich an der Anwendung des Arzneimittels Nitisinon für die Behandlung von Patienten, die unter Alkaptonurie leiden. Zu weiteren seltenen Erkrankungen, die in dieser Ausgabe thematisiert werden und von denen Sie vielleicht noch nie gehört haben, zählen die Fanconi-Anämie (FA) und Ataxia telangiectasia, auch bekannt als Louis-Bar-Syndrom. Aus genau diesem Grund thematisieren wir diese Erkrankungen und unterstützen wir angesichts des bevorstehenden Tages der seltenen Krankheiten eine bessere Sensibilisierung – denn nicht nur Patienten verdienen es, dass ihre Geschichten erzählt werden, es besteht auch Bedarf für eine umfassendere Verbreitung der innovativen Forschung, die darauf abzielt, Patienten mit den Behandlungen und Therapien zu versorgen, die sie brauchen, um länger, glücklicher und erfüllter zu leben. Wir freuen uns auf Ihr Feedback. Schicken Sie uns Ihre Fragen und Vorschläge an: editorial@cordis.europa.eu

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