Eine vielversprechende neue Vorrichtung für die Behandlung von Rückenmarksverletzungen
Jährlich ziehen sich schätzungsweise 22 Mio. Menschen eine Rückenmarksverletzung zu, die bei 2,5 Mio. zur Querschnittslähmung führt. Da es keine wirksame Regenerationstherapie zur Behandlung von kompletten Rückenmarksverletzungen gibt, wirken sich solche Verletzungen in der Regel langfristig und oft verheerend auf die Lebensqualität der Betroffenen aus. Erfreulicherweise melden inzwischen mehrere Unternehmen Fortschritte bei der Suche nach einer wirksamen Behandlung von Rückenmarksverletzungen. Eines davon ist das schwedische Biopharmazieunternehmen BioArctic, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Krankheiten des Zentralnervensystems spezialisiert. „Unser Ziel war es, erstmals eine Behandlung für Menschen anzubieten, die aufgrund einer kompletten Rückenmarksverletzung im thorakalen Bereich das Gefühl in der unteren Körperhälfte verloren haben“, sagt Hans Basun, leitender Direktor für klinische Entwicklung bei BioArctic. Dank der Förderung durch EU-Mittel für das Projekt SC0806 konnte das innovative Behandlungskonzept des Unternehmens bereits an halbseitig gelähmten Patienten getestet werden.
Eine Reihe wichtiger Erkenntnisse
SC0806 ist ein biologisch abbaubares Medizinprodukt, das chirurgisch in das verletzte Rückenmark implantiert wird. Um die Nervenregeneration zu unterstützen, nutzt es den Fibroblasten-Wachstumsfaktor FGF1. Im implantierten Zustand leitet SC0806 die Nervenfasern über die verletzte Stelle des Rückenmarks. Präklinische Studien haben eindeutig gezeigt, dass SC0806 bei der Regeneration von Nerven Wirkung zeigt, da es die Elektrophysiologie wiederherstellt und die Motorik verbessert. Aufgrund dieser bahnbrechenden Ergebnisse entschied sich BioArctic, eine klinische Phase-II-Studie zu Patienten mit kompletter Rückenmarksverletzung zu beginnen – genau an diesem Punkt kam die EU-Finanzierung ins Spiel. Vor Aufnahme der klinischen Studie führten die Forschenden zunächst eine umfassende anatomische Untersuchung des menschlichen Rückenmarks durch – und kamen zu überraschenden Ergebnissen. „Wir brauchten 60 unterschiedliche Vorrichtungen, um auf alle Arten von Rückenmarksverletzungen eingehen zu können“, erklärt Basun. „Diese mussten außerdem in äußerst komplizierter Weise geformt werden, um das axonale Wachstum korrekt zu leiten.“ Eine weitere wichtige Entdeckung in dieser Studienphase war die Feststellung, dass die Schädigungszone, d. h. das Narbengewebe, meist deutlich länger war als erwartet. Anhand einer zuverlässigen Methode der Elektromyografie (EMG), die für das Projekt entwickelt wurde, stellte man bei 66 % der untersuchten Probandinnen und Probanden Verletzungen fest, die aufgrund ihrer zu großen Länge (>40 mm) nicht operabel waren.
Eine vielversprechende Zukunft
Während die Zwischenauswertung, die in der ersten Kohorte mit neun Patientinnen und Patienten durchgeführt wurde, negativ ausfiel und keine Wirkung nachweisen konnte, belegte der Test die Sicherheit des chirurgischen Eingriffs. Diese Operationsmethode könnte damit künftig in Verbindung mit anderen Faktoren eingesetzt werden, um eventuell das axonale Wachstum anzuregen. „Wir sind bei einer komplexen Erkrankung ohne bestehende Behandlungsmöglichkeit ein kalkuliertes Risiko eingegangen und haben eine chirurgische Methode entwickelt, die bei anderen Behandlungen eingesetzt werden könnte“, so Basun. „Unsere wegweisende Studie hat erheblich dazu beigetragen, das Wissen im Bereich der Rückenmarksverletzungen voranzubringen.“ Nach Abschluss des Projekts Ende 2020 werden der Bericht und die Ergebnisse auf EudraCT sowie ClinicalTrials.gov zur Verfügung gestellt. Darüber hinaus werden mehrere Publikationen aus diesem Projekt erscheinen. „Damit bekommt die wissenschaftliche Gemeinschaft hoffentlich den nötigen Schub, um in diesem Feld weiter zu forschen und letztendlich eine Behandlung für dieses verheerende Gesundheitsproblem zu finden“, fügt Basun hinzu.
Schlüsselbegriffe
SC0806, Rückenmarksverletzungen, Biopharmazie, Regenerationstherapie, BioArctic, Medizinprodukt, EMG
