Un nuovo dispositivo si rivela promettente per il trattamento delle lesioni del midollo spinale
Si stima che ogni anno 22 milioni di persone soffrano di lesioni al midollo spinale (SCI, Spinal Cord Injury), con 2,5 milioni conseguenti casi di paralisi. Poiché non esiste una terapia rigenerativa efficace per trattare le SCI complete, tali lesioni tendono ad esercitare un effetto sul lungo termine, spesso devastante per la qualità della vita del paziente. La buona notizia è che numerose aziende stanno compiendo progressi volti a trovare un trattamento efficace per questa condizione. Una di queste è BioArctic, una società biofarmaceutica svedese impegnata nello sviluppo di trattamenti per i disturbi del sistema nervoso centrale. «Il nostro obiettivo era quello di fornire il primo trattamento in assoluto per coloro che hanno perso la sensibilità nelle parti inferiori del corpo a causa di una lesione completa al midollo spinale nella zona toracica», afferma Hans Basun, direttore senior per lo sviluppo clinico presso BioArctic. Ora, grazie al supporto del finanziamento dell’UE al progetto SC0806, l’innovativo concetto di trattamento della società potrebbe essere testato su pazienti emiplegici.
Diverse importanti scoperte
SC0806 è un dispositivo medico biodegradabile impiantato chirurgicamente all’interno del midollo spinale leso. Per supportare la rigenerazione nervosa, il dispositivo utilizza il fattore di crescita FGF1. Una volta impiantato, SC0806 guida le fibre nervose all’interno dell’area lesa nel midollo spinale. Studi preclinici hanno dimostrato in maniera definitiva il ruolo svolto da SC0806 nella rigenerazione nervosa, ripristinando l’elettrofisiologia e migliorando la funzione motoria. Basandosi su questi risultati rivoluzionari, BioArctic ha deciso di iniziare uno studio clinico di fase 2 su pazienti che presentano SCI complete: ed è qui che sono entrati in gioco i finanziamenti dell’UE. Prima di cominciare lo studio clinico, i ricercatori hanno condotto un esame estensivo sull’anatomia del midollo spinale umano, i cui risultati si sono rivelati abbastanza sorprendenti. «Abbiamo bisogno di 60 diversi dispositivi per coprire tutte le varietà del midollo spinale», illustra Basun. «Essi devono inoltre essere realizzati in modo molto complicato, al fine di guidare correttamente la crescita dell’assone». Un’altra scoperta importante avvenuta in questa fase della sperimentazione consisteva nel fatto che la zona della lesione, conosciuta anche come tessuto cicatriziale, era generalmente molto più lunga di quanto ci si aspettasse. Utilizzando un metodo di elettromiografia (EMG) robusto, sviluppato per il progetto, il 66 % dei soggetti sottoposti a controlli presentava lesioni troppo lunghe (> 40 mm) su cui operare.
Un futuro promettente
Sebbene l’analisi intermedia condotta sulla prima coorte di nove pazienti sia risultata negativa, non mostrando effetti il test ha invece rivelato che la procedura chirurgica è sicura. Ciò significa che, in futuro, il metodo chirurgico potrebbe essere utilizzato con altri fattori per stimolare potenzialmente la crescita dell’assone. «Abbiamo corso un rischio calcolato in una condizione complessa con trattamenti non esistenti e sviluppato un metodo chirurgico che potrebbe essere utilizzato assieme ad altri trattamenti», afferma Basun. «Il nostro studio pionieristico ha fortemente contribuito a far progredire la conoscenza nell’ambito delle lesioni al midollo spinale». Una volta completato il progetto alla fine del 2020, la relazione e i risultati saranno disponibili attraverso EudraCT e ClinicalTrials.gov e verranno generate diverse pubblicazioni dal progetto. «Si spera di riuscire così a stimolare la comunità scientifica a sviluppare ulteriormente questo campo e, infine, trovare un trattamento per questa condizione devastante», aggiunge Basun.
Parole chiave
SC0806, lesioni al midollo spinale, biofarmaceutica, terapia rigenerativa, BioArctic, dispositivo medico, EMG
