Una nuova classe di farmaci per il glaucoma potrebbe affinare il cervello e gli occhi
Il glaucoma(si apre in una nuova finestra) è un disturbo neurodegenerativo che provoca il deterioramento della vista a partire dalla periferia, causando lo sviluppo di una «visione a tunnel». È una delle principali cause di cecità irreversibile, che colpisce 1 over 75 su 10(si apre in una nuova finestra) in Europa e 60 milioni di persone nel mondo. Gli attuali trattamenti si concentrano sulla riduzione della pressione nel bulbo oculare, ma per il 30 % dei pazienti con glaucoma a «tensione normale» non sono disponibili trattamenti efficaci. Il progetto SA-VOIR, finanziato dall’UE, cerca di sviluppare un nuovo farmaco in grado di ritardare o addirittura prevenire la cecità in questi individui.
Substrati cellulari
«Gli oftalmologi prescrivono ai pazienti che presentano una tensione normale lo stesso trattamento che prescrivono per il glaucoma ad alta tensione, anche se sanno che sarà meno efficace», afferma Siem van der Laan, coordinatore del progetto SA-VOIR. «Vogliamo trovare una soluzione che protegga il nervo dalla degenerazione, principalmente per il glaucoma a tensione normale, sebbene anche il tipo ad alta tensione possa trarne beneficio». L’azienda MT-act(si apre in una nuova finestra), ospite del progetto SA-VOIR, ha studiato farmaci a piccole molecole che agiscono sul macchinario enzimatico che regola i microtubuli, i substrati sui quali una cella viene costruita.
Disfunzione della tau
Oltre a fornire l’architettura molecolare della cellula, questi microtubuli sono essenziali per il trasporto delle molecole intorno alla cellula. Un danno a livello di questi microtubuli è un sintomo precoce caratteristico del glaucoma, ma si spera che il farmaco candidato noto come MT-011 possa aiutare le cellule a resistere a questa decomposizione. Poiché la condizione colpisce i nervi ottici, il glaucoma è considerato una malattia neurodegenerativa come l’Alzheimer e il Parkinson. Il trattamento di prima classe ha come obiettivo gli eventi precoci nella disregolazione della tau che provocano la disintegrazione dei microtubuli, il che significa che MT-011 potrebbe anche offrire una certa protezione contro altre taupatie(si apre in una nuova finestra), un gruppo di patologie legate alla disfunzione della tau. Tuttavia, per ora van der Laan si concentra sul glaucoma: «È molto più facile stratificare e monitorare i pazienti con glaucoma e le misurazioni sono molto meno soggettive», aggiunge.
A misura di paziente
Il progetto è stato sostenuto attraverso il programma Orizzonte 2020 dell’UE. «Il finanziamento ci ha aiutato a identificare il nostro approccio e la nostra posizione nel panorama medico», spiega van der Laan. «Era fondamentale per perfezionare e far avanzare il piano economico dell’azienda». «Il nostro studio di fattibilità ha anche dimostrato che un grave problema degli oftalmologi è la conformità del trattamento», osserva van der Laan. «Quindi, lavoreremo con gli oftalmologi per produrre il farmaco in una formulazione tollerabile per i pazienti». Van der Laan afferma che i prossimi passi sono fondamentalmente legati al superamento di questi ostacoli tecnologici e normativi. In caso di successo, l’azienda spera di passare alle sperimentazioni cliniche di fase I, prima di concedere in licenza il farmaco a un’azienda farmaceutica. Si prevede che questo accordo valga circa 40 milioni di euro e le principali aziende farmaceutiche hanno già manifestato interesse.
