Nowa klasa leków okazuje się skuteczna nie tylko przeciwko jaskrze, ale i chorobom neurodegeneracyjnym
Jaskra to schorzenie neurodegeneracyjne, które powoduje pogorszenie wzroku począwszy od widzenia peryferyjnego, prowadząc do tak zwanego „widzenia tunelowego”. Jest ona jedną z głównych przyczyn nieodwracalnej ślepoty, dotykającej 1na 10 osób powyżej 75 roku życia w Europie oraz 60 milionów ludzi na całym świecie. Obecnie stosowane metody leczenia koncentrują się na zmniejszaniu ciśnienia śródgałkowego, ale w przypadku 30 % pacjentów, u których ciśnienie mieści się w granicach normy, nie są dostępne żadne skuteczne terapie. Finansowany ze środków UE projekt SA-VOIR ma na celu opracowanie nowego leku, który pozwoli opóźnić lub nawet zapobiec ślepocie u tych osób.
Rusztowania komórkowe
„Okuliści przepisują takie samo leczenie pacjentom z normalnym ciśnieniem co w przypadku jaskry z wysokim ciśnieniem, mimo że wiedzą, że będzie ono mniej skuteczne”, mówi Siem van der Laan, koordynator projektu SA-VOIR. „My chcemy znaleźć rozwiązanie, które będzie chronić nerw przed zwyrodnieniem, przede wszystkim w przypadku jaskry normalnego ciśnienia, choć może to również przynieść korzyści w przypadku jaskry z wysokim ciśnieniem”. MT-act, organizator projektu SA-VOIR, prowadzi badania nad małocząsteczkowymi lekami, które są ukierunkowane na szlaki enzymatyczne regulujące mikrotubule – rusztowania, na których budowana jest komórka.
Zaburzenia białka tau
Mikrotubule te nie tylko tworzą architekturę molekularną komórki, ale także są niezbędne do transportu cząsteczek do jej wewnątrz. Uszkodzenie tych mikrotubul jest charakterystycznym wczesnym objawem jaskry, dlatego uczeni liczą, że kandydat na lek o nazwie MT-011 może pomóc komórkom uniknąć tej degradacji. Ze względu na wpływ na nerwy wzrokowe jaskra jest uważana za chorobę neurodegeneracyjną, tak jak choroba Alzheimera i Parkinsona. Optymalne leczenie ukierunkowane jest na wczesne przypadki dysregulacji białka tau, powodujące rozpad mikrotubul, co oznacza, że MT-011 może również oferować pewną ochronę przed innymi tauopatiami, grupą schorzeń związanych z dysfunkcją białka tau. Van der Laan na razie koncentruje się jednak na jaskrze: „Klasyfikacja i monitorowanie pacjentów z jaskrą jest dużo łatwiejsze, a pomiary są znacznie mniej subiektywne”, dodaje.
Przyjazne pacjentom
Projekt został dofinansowany ze środków unijnego programu „Horyzont 2020”. „Dofinansowanie to pomogło nam określić pozycję naszej metody i zespołu w sektorze medycznym”, mówi van der Laan. „Dzięki temu mogliśmy dopracować i rozwinąć biznesplan firmy”. „Przeprowadzone przez nas studium wykonalności wykazało również, że głównym problemem, z jakim borykają się okuliści, jest podatność na leczenie”, mówi van der Laan. „Dlatego będziemy pracować z okulistami nad wyprodukowaniem leku o formule, która będzie tolerowana przez pacjentów”. Van der Laan mówi, że dalsze kroki będą związane głównie z pokonywaniem tych przeszkód technologicznych i regulacyjnych. Jeśli to się uda, uczeni liczą na przejście do I fazy badań klinicznych, by móc później udzielić licencji którejś z firm farmaceutycznych na produkcję leku. Oczekuje się, że wartość tej transakcji wyniesie około 40 milionów euro, a duże firmy farmaceutyczne już wyraziły zainteresowanie nowym produktem.
Słowa kluczowe
SA-VOIR, jaskra, ślepota, choroba Alzheimera, neurodegeneracja, zaburzenia, białko tau, tauopatie, cząsteczka, okulista
