Die Suche nach der geheimen Zutat für die Biotherapeutika von morgen
Fast die Hälfte aller jüngst zugelassenen neuen Arzneimittel sind Biotherapeutika. Damit sind sie die Zukunft der Medizin. Biotherapeutika, auch Biologika genannt, sind Arzneimitteltherapien, deren aktive Substanz aus einer biologischen Quelle – wie beispielsweise Protein aus Zellen – gewonnen oder erzeugt wird. Diese Produkte reichen von rekombinanten Proteinen über Hormone bis hin zu Gentherapien, Impfstoffen und Stammzelltherapien. „Bevor ein Protein einem Menschen injiziert werden kann, müssen wir zunächst sicherstellen, dass es sauber und rein ist – eine gewaltige Herausforderung“, sagt Tzachi Pilpel, Forscher am Weizmann-Institut für Wissenschaft. „Damit Biotherapeutika ihr volles Potenzial entfalten können, müssen wir ein effizienteres und kostengünstigeres Verfahren zur Gewinnung und Reinigung von Proteinen finden.“ Das vom Europäischen Forschungsrat finanzierte Projekt SECReTE soll bei der Bewältigung dieser Herausforderung helfen. Ziel des von Pilpel geleiteten Projekts ist es, die Herstellung biologischer Arzneimittel voranzubringen, indem das Verfahren zur Gewinnung aus den Zellen, die sie produzieren, verbessert wird. Laut dem Weizmann-Institut für Wissenschaft sind bereits 350 Millionen Patientinnen und Patienten mit Krebs, Diabetes und seltenen Erkrankungen mit aus Proteinen hergestellten Biotherapeutika behandelt worden. Zwar erscheint diese Zahl zunächst hoch, doch das ist nur die Spitze des Eisbergs.
Eine wichtige Entdeckung
Herzstück des Projekts ist eine wichtige Entdeckung – eine, die das Gewinnungs- und Reinigungsverfahren erheblich verbessern und gleichzeitig die Kosten der Arzneimittelherstellung senken könnte. „Wir entdeckten ein DNA-Sequenzmotiv, das die zelluläre Sekretion des Proteins erhöht“, erklärt Pilpel. „Durch Bindung an ein biologisches Arzneimittel kann die Herstellung vieler pharmazeutischer Erzeugnisse enorm vereinfacht werden.“ Das Verfahren beinhaltet biologische Zellen, die die gewünschten Proteine aus einem Gen, das in das Genom der Zelle eingefügt wird, produzieren. Nachdem das Protein in der Zelle produziert worden ist, wird es in ein flüssiges Medium ausgeschleust. Laut Pilpel liegt die Innovation in der Codierung des Proteins mit einem RNA-basierten Tag. „Nach der Kopplung des Tags an das relevante Gen, bewirkt er die Sekretion des codierten Proteins durch die produzierende Zelle in das Medium“, fügt er hinzu. „Das Ergebnis ist ein effizienteres Gewinnungs- und Reinigungsverfahren.“
Revolutionäres Potenzial
Das Sequenzmotiv des Projekts birgt das Potenzial, die Pharma- und die Biotechbranche zu revolutionieren. „Die Pharmabranche kämpft mit einem geringen Investitionsertrag“, so Pilpel. „Die SECReTE-Lösung eröffnet neue Möglichkeiten für eine schnellere und kosteneffektivere Arzneimittelentwicklung und könnte die Entdeckung neuer Arzneimittel vereinfachen und gewährleisten, dass sie schnell auf den Markt gebracht werden können.“ Das Forschungsteam testet zurzeit unter Verwendung eines innovativen Experimentalsystems zehntausende Versionen des SECReTE-Motivs. „Mithilfe dieser Tests wollen wir nicht nur die Machbarkeit unserer Technologie demonstrieren, sondern vor allem die beste Formulierung für die Proteinproduktion und -sekretion finden“, schließt Pilpel. „Diese Formulierungen sind letztlich die geheime Zutat für die Biotherapeutika von morgen.“
Schlüsselbegriffe
SECReTE, Biotherapeutika, biologische Arzneimittel, Medizin, Biologika, Arzneimitteltherapien, Sequenzmotiv, pharmazeutische Erzeugnisse, Gen, DNA, Biotech, Pharmabranche
