Trovare l’ingrediente segreto alla bioterapia del futuro
Le bioterapie, che rappresentano quasi la metà di tutte le approvazioni di nuovi farmaci, si configurano come il futuro della medicina. Note anche come farmaci biologici, le bioterapie sono terapie farmacologiche in cui la sostanza attiva viene estratta o prodotta a partire da una fonte biologica, quale una proteina dalle cellule. Questi prodotti vanno dalle proteine ricombinanti e dagli ormoni alla terapia genica, passando per i vaccini e le terapie con cellule staminali. «Prima che sia possibile iniettare una proteina in un paziente, è necessario garantire che sia pulita e pura, un compito arduo», afferma Tzachi Pilpel, ricercatore presso il Weizmann Institute of Science. «Se vogliamo che le bioterapie raggiungano il massimo delle proprie potenzialità, dobbiamo trovare un metodo più efficiente e maggiormente efficace in termini di costi per raccogliere e purificare le proteine». Per contribuire a risolvere questa sfida è stato istituito il progetto SECReTE, sostenuto dal Consiglio europeo della ricerca. Condotto da Pilpel, questo progetto intende far progredire la fabbricazione di farmaci biologici migliorando il loro processo di raccolta dalle cellule che li producono. Secondo il Weizmann Institute of Science, le bioterapie prodotte dalle proteine sono già state utilizzate per trattare 350 milioni di pazienti affetti da cancro, diabete e altre malattie rare. Sebbene possa sembrare un numero elevato, esso rappresenta solamente la punta dell’iceberg.
Una scoperta importante
Il progetto si incentra su un’importante scoperta, che potrebbe significativamente migliorare il processo di raccolta e di purificazione riducendo al contempo i costi associati alla produzione dei farmaci. «Abbiamo scoperto un motivo di sequenza del DNA che incrementa la secrezione cellulare della proteina», spiega Pilpel. «Quando lo si aggiunge a un farmaco biologico, esso è in grado di agevolare la produzione di numerosi prodotti farmaceutici». Il processo prevede l’impiego di cellule biologiche che producono le proteine desiderate a partire da un gene impiantato nel genoma cellulare. Dopo che la proteina viene prodotta all’interno della cellula, essa viene trasportata al di fuori dell’ambiente liquido. Secondo Pilpel, l’innovazione del progetto risiede nella codificazione della proteina con un’etichetta basata sull’RNA. «Quando si attacca al gene interessato, l’etichetta fa in modo che la cellula di produzione secerna la proteina codificata nell’ambiente», aggiunge. «In tal modo, il processo di raccolta e purificazione diventa più efficiente».
Un potenziale rivoluzionario
Il motivo di sequenza del progetto dispone del potenziale per rivoluzionare l’industria farmaceutica e quella delle biotecnologie. «L’industria farmaceutica deve fare i conti con un basso ritorno sull’investimento», osserva Pilpel. «Aprendo la strada a uno sviluppo di farmaci più rapido e meno costoso, la soluzione di SECReTE potrebbe contribuire ad agevolare la scoperta di nuovi farmaci e a garantire che vengano velocemente immessi sul mercato». I ricercatori, avvalendosi dell’impiego di un sistema sperimentale innovativo, stanno attualmente testando migliaia di versioni del motivo concepito nell’ambito di SECReTE. «Svolgendo questi test intendiamo non solo dimostrare la fattibilità della nostra tecnologia, ma, soprattutto, vogliamo scoprire la migliore formula per la produzione e la secrezione delle proteine», conclude Pilpel. «Le formule individuate rappresenteranno in ultima analisi l’ingrediente segreto delle bioterapie del futuro».
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