Poszukiwanie sekretnego składnika na potrzeby bioterapeutyków jutra
Stanowiące prawie połowę wszystkich ostatnich nowo zatwierdzonych leków bioterapeutyki są przyszłością medycyny. Znane również jako leki biologiczne, bioterapeutyki to leki farmakologiczne, których substancja czynna pozyskiwana lub produkowana jest ze źródła biologicznego, takiego jak białko z komórek. Produkty te obejmują środki od białek rekombinowanych i hormonów, po terapie genowe, szczepionki i terapie komórkami macierzystymi. „Przed wstrzyknięciem pacjentowi białka musimy najpierw upewnić się, czy jest ono czyste – co jest karkołomnym wyzwaniem”, mówi Tzachi Pilpel, badacz z Instytutu Naukowego Weizmanna. „Aby móc wykorzystać pełny potencjał bioterapeutyków, musimy znaleźć bardziej efektywną i opłacalną metodę pozyskiwania i oczyszczania białka”. W sprostaniu temu wyzwaniu pomóc ma wspierany przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projekt SECReTE. Celem prowadzonego przez Pilpela projektu jest przyspieszenie produkcji leków biologicznych poprzez usprawnienie procesu pozyskiwania ich z komórek, które je produkują. Według Instytutu Naukowego Weizmanna wytwarzane z białek bioterapeutyki zostały już wykorzystane w leczeniu 350 milionów pacjentów cierpiących na raka, cukrzycę i inne rzadkie choroby. Choć może się to wydawać dużą liczbą, jest to tak naprawdę zaledwie wierzchołek góry lodowej.
Ważne odkrycie
Projekt skupia się na ważnym odkryciu, które może znacząco ulepszyć proces pozyskiwania i oczyszczania, jednocześnie obniżając koszty produkcji leków. „Odkryliśmy motyw sekwencji DNA, który zwiększa wydzielanie komórkowe białka”, wyjaśnia Pilpel. „Gdyby dołączyć go do leku biologicznego, może on znacznie ułatwić wytwarzanie wielu produktów farmaceutycznych”. Proces ten obejmuje komórki biologiczne, które wytwarzają pożądane białka z genu wszczepionego do genomu komórki. Po wyprodukowaniu białka w komórce jest ono wysyłane na zewnątrz do płynnego medium. Według Pilpela innowacyjność projektu polega na kodowaniu białka za pomocą znacznika opartego na RNA. „Po dołączeniu do interesującego nas genu znacznik sprawia, że komórka wydziela zakodowane białko do medium”, dodaje. „Zwiększa to wydajność procesu pozyskiwania i oczyszczania”.
Rewolucyjny potencjał
Opracowany w ramach projektu motyw sekwencji ma potencjał, aby zrewolucjonizować przemysł farmaceutyczny i biotechnologiczny. „Przemysł farmaceutyczny zmaga się z niskim poziomem zwrotu z inwestycji”, zauważa Pilpel. „Otwierając drzwi do szybszego i bardziej opłacalnego procesu opracowywania leków, rozwiązanie SECReTE może ułatwić opracowywanie nowych leków i zapewnić ich szybkie wprowadzenie na rynek”. Korzystając z innowacyjnego systemu doświadczalnego, naukowcy badają obecnie dziesiątki tysięcy wersji motywu SECReTE. „Poprzez te badania chcemy wykazać nie tylko wykonalność naszej technologii, ale co ważniejsze, zidentyfikować najlepszą formułę do wytwarzania i wydzielania białka”, podsumowuje Pilpel. „Formuły te posłużą ostatecznie za sekretny składnik bioterapeutyków jutra”.
Słowa kluczowe
SECReTE, bioterapeutyki, leki biologiczne, medycyna, leki biologiczne, terapie farmakologiczne, motywy sekwencji, produkty farmaceutyczne, gen, DNA, biotechnologia, przemysł farmaceutyczny
