Un nuovo approccio per distruggere il cancro
Ogni anno, a quasi 18 000 di adulti europei viene diagnosticata la leucemia mieloide acuta (LMA), un tipo di tumore del sangue noto per essere difficile da trattare. In effetti, oltre il 60 % dei pazienti non risponde ai trattamenti tradizionali, come la chemioterapia, ed è per questo che è necessario trovare nuovi modi per trattare questa malattia. Per Leukos Biotech, la risposta potrebbe essere nelle cellule staminali. «Le cellule staminali leucemiche sono una popolazione distinta di cellule tumorali in grado di mantenere e riattivare la malattia», spiega Ruth Risueño, cofondatrice e direttrice scientifica di Leukos Biotech. Con il sostegno del progetto StemTarget, finanziato dall’UE, Risueño si sta concentrando su queste cellule ostinate. «L’idea è quella di sviluppare un approccio innovativo in grado di eliminare in modo specifico le cellule staminali leucemiche, mantenendo al contempo la normale ematopoiesi», aggiunge l’esperta.
Immunità agli effetti delle chemioterapie
Come spiega Risueño, ciò che rende la LMA così difficile da trattare è che le cellule staminali leucemiche sono immuni agli effetti dei chemioterapici. «Invece di dividersi, come avviene di solito quando una cellula tumorale è esposta alla chemioterapia, le cellule staminali leucemiche rimangono dormienti, con la possibilità di “svegliarsi” in un secondo momento, causando una recidiva del cancro», spiega. «Possono anche far sì che la leucemia diventi più aggressiva o che progredisca verso una forma resistente ai trattamenti antitumorali». L’obiettivo principale del progetto StemTarget, che ha ricevuto il sostegno del programma azioni Marie Skłodowska-Curie, era distruggere queste cellule staminali tumorali.
Un promettente effetto antineoplastico
Per raggiungere questo obiettivo, i ricercatori hanno condotto uno screening completo in silico di farmaci già approvati nell’uomo che possono uccidere in modo differenziato le cellule staminali leucemiche, risparmiando quelle ematopoietiche sane. Sono stati inoltre testati diversi antagonisti dei recettori della dopamina e della serotonina, entrambi ritenuti responsabili della LMA. Dopo tre anni di ricerca, il progetto ha identificato una famiglia chimica di piccole molecole con un promettente effetto antineoplastico.
Elevato potenziale per il trattamento dei tumori ematologici
Utilizzando queste molecole come base, Leukos Biotech sta progettando e convalidando nuovi farmaci potenzialmente in grado di trattare con successo i tumori ematologici. Si tratta di farmaci unici perché agiscono bloccando i recettori dei neurotrasmettitori delle cellule staminali leucemiche. «Siamo riusciti a convalidare un nuovo bersaglio terapeutico, il recettore della serotonina, per il cancro ematologico», conclude Risueño. «Abbiamo anche identificato una nuova famiglia di farmaci che bloccano in modo differenziato questo bersaglio e, così facendo, eliminano le cellule tumorali». L’azienda sta continuando a lavorare sullo sviluppo clinico di questa famiglia di farmaci, con l’obiettivo di avviare degli studi clinici nel prossimo futuro.
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