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Cystic fibrosis: rescue of the function and of the processing of cftr mutants by pharmacological agents and by interacting proteins (CF-PRONET)

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En busca de nuevas curas para la Fibrosis Quística

La patología de la fibrosis quística (CF) a nivel molecular se puede atribuir en gran medida a la disfunción de una proteína particular, el regulador de la conductancia transmembrana asociado a la fibrosis quística(CFTR).

El proyecto CF-PRONET trató de diseñar nuevos compuestos para corregir los defectos de función del CFTR, que actúa como un canal de ion cloruro en la superficie de la célula. Además, los socios del proyecto trabajaron en la definición de una red de proteínas que interactúan con el CFTR y su potencial para compensar su disfunción en los enfermos de CF. En el marco del proyecto CF-PRONET, la Universidad de Poitiers desarrolló un sistema fiable para seleccionar un gran número de compuestos en términos de su capacidad para inhibir o activar el CFTR. El equipo de la Universidad se centró en el desarrollo de cuatro protocolos de selección basados en la naturaleza del CFTR. Se utilizaron CFTR de tipo salvaje y versiones mutantes. El resultado final fueron unos sistemas de selección de alto rendimiento con capacidad para aislar los compuestos activos en cada tipo de CFTR. Este estudio constituye un primer paso fundamental hacia el descubrimiento y el consiguiente desarrollo de nuevos agentes terapéuticos para el tratamiento de la CF. La Universidad ya ha solicitado la patente y se van a realizar más ensayos antes de prometer que se obtendrán y se aislarán los compuestos. Las compañías farmacéuticas activas en el campo de la CF probablemente estén interesadas en esta línea de investigación.

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