Rozszerzanie badań nad genetycznie zmodyfikowanymi komórkami
Projekt "Łączona izolacja i stabilna niewirusowa transfekcja komórek macierzystych hematopoezy – nowoczesna platforma technologiczna dla potrzeb terapii komórek macierzystych hematopoezy ex vivo" (Magselectofection) powstał w celu opracowania platformy na rzecz separacji i transfekcji niewirusowych zintegrowanych komórek ex vivo. Rozwój tej technologii oparto na zatwierdzonej technice magnetycznej separacji komórek połączonej z magnetycznie wspomaganą transfekcją. Zgodnie z wizją zespołu projektowego finansowanego przez UE miało to zostać zrealizowane w oparciu o konstrukcję kwasu nukleinowego umożliwiającą integrację genomiczną in situ z niekodującymi regionami genomu żywiciela. Partnerzy projektu z powodzeniem połączyli nanomagnetyczną separację komórkową z genetyczną modyfikacją komórek, a zwłaszcza komórek macierzystych. Wyniki eksperymentalne wykazały, że projekt Magselectofection, o ile zrealizowany zgodnie ze zoptymalizowanym protokołem, może wygenerować dużą liczbę wybranych komórek docelowych, znaczny odsetek których jest genetycznie zmodyfikowany, przy wysokim stopniu czystości. A dokładniej, komórki macierzyste hematopoezy uzyskane dzięki technologii Magselectofection (HSC) oraz mezenchymatyczne komórki macierzyste (MSC) zachowują zdolność do różnicowania się w jeden z wielu typów komórek, dlatego też oferują możliwość zbadania wielu struktur dziedzicznych. Technologia wykorzystana do stworzenia platformy obejmuje niewielką liczbę etapów, jest wydajna, łatwa do wykonania i może zostać dopasowana do potrzeb automatyzacji. Pierwsze produkty komercyjne przeznaczone do użytku w badaniach udostępniono w 2010 r., mając w planach rozszerzenie funkcji produktu, zgodnie z zapotrzebowaniem, do użytku klinicznego. Wiedza na temat wytwarzania odpowiednich magnetycznych nanocząsteczek oraz sposobu łączenia magnetycznej separacji komórek i dostaw kwasu nukleinowego stanowi klucz do optymalizacji potencjału tej technologii. Intencją partnerów projektu jest opublikowanie tej wiedzy, chronionej patentami lub aplikacjami patentowymi, oraz zawarcie jej w notatkach dołączanych do zestawów komercyjnych. Technologia Magselectofection spełnia zapotrzebowanie rynku samej medycyny regeneracyjnej, którego wartość szacuje się na miliard euro, natomiast jako technologia pomocnicza, może być warta kilkaset milionów euro w ramach jednego cyklu produkcyjnego. Wyniki projektu stwarzają możliwości obejścia problemów związanych z wektorami wirusowymi, zapewniają postęp w zakresie opieki zdrowotnej i zwiększają przewagę konkurencyjną branży biotechnologicznej UE.
