Una terapia genica ottimizza non virale
La terapia genica consiste nell'impiego del DNA come agente farmaceutico per integrare o alterare geni all'interno delle cellule di una persona, allo scopo di curare una malattia. Per trasferire DNA nelle cellule, esistono due metodi principali: i metodi che si servono di virus ricombinanti e i metodi che utilizzano solo DNA (DNA non virale). Gli approcci con il DNA non virale superano alcuni limiti e svantaggi dei metodi con DNA virale, vale a dire l'immunogenicità, il limite di dimensione del DNA e insufficienti profili di sicurezza e tossicità. D'altra parte, la somministrazione mirata di DNA non virale dimostra un'efficienza e una precisione ridotta, ma una sicura introduzione dei geni. Pertanto, esiste l'esigenza di sviluppare nuove e migliori strategie di introduzione. Recentemente, sono stati presentanti due approcci promettenti per la somministrazione di geni che prevedono l'elettrotrasferimento (ET) e il trasferimento di geni con raggio laser (LBGT). Il progetto Moleda ha puntato a ottimizzare strategie per trasferire geni in modo preciso e selettivo nei muscoli scheletrici e nella pelle. Le tecnologie ET e LBGT che attualmente sono in corso di valutazione sono state confrontate e migliorate nell'ambito di Moleda. con l'obiettivo finale di sviluppare una tecnologia ottimale con DNA non virale in una fase pre-clinica. Gli scienziati di Moleda sono riusciti a determinare le condizioni ottimali per l'introduzione di plasmidi nella pelle e nei tessuti muscolari con entrambi i metodi (ET e LBGT). Le prestazioni di promotori tessuto-specifici e ubiquitari in ciascun tessuto sono state studiate con la massima attenzione. Sono stati affrontati problemi di sicurezza, per garantire che il trattamento non causasse danni ai tessuti, infiammazioni o qualsiasi altra malignità. Inoltre, i ricercatori Moleda hanno costruito e testato nuovi plasmidi ad alta efficienza. Le realizzazioni di questo progetto hanno predisposto gli strumenti e le risorse fondamentali per lo sviluppo di terapie geniche efficaci e prive di effetti collaterali. In particolare, gli scienziati Moleda si sono concentrati sul trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, dell'insufficienza renale cronica e dell'immunoprotezione passiva antitumorale.