Appianare il problema delle proteine mal ripiegate
Le cellule hanno un sistema chiamato degradazione associata al reticolo endoplasmatico (ERAD) che distrugge le proteine mal ripiegate o non assemblate che potrebbero causare malattie. Comprendere esattamente come funzioni il sistema ERAD sarà un fattore fondamentale nel trattamento delle malattie causate da proteine non correttamente ripiegate. Il progetto MAMMALIAN ERAD ("Expanding the knowledge on mammalian endoplasmic reticulum-associated degradation") è stato finanziato dall'UE per studiare in che modo l'ERAD procede alla distruzione di determinate proteine misfolded con mutazioni comuni. La ricerca del progetto ha rivelato che un enzima nel sistema ERAD, gp78, è fondamentale per la degradazione delle proteine mutate associate alla fibrosi cistica. Questo enzima è quindi un interessante bersaglio per potenziali terapie. I ricercatori hanno anche analizzato l'interazione tra gp78 e un altro enzima, Hrd1. Hanno scoperto che Hrd1 è responsabile dell'attivazione di gp78 e di altri fondamentali meccanismi dell'ERAD. Inoltre lo studio ha analizzato le proteine misfolded coinvolte nella fibrosi cistica, nel morbo di Paget e nella demenza frontotemporale. Si spera che le conoscenze qui ottenute contribuiranno a dar forma alla ricerca futura verso potenziali terapie contro queste malattie.
