Ripristinare i neuroni persi nel Parkinson
Il PD è tra i più diffusi disturbi neurodegenerativi, con una prevalenza di circa l'1 % nella popolazione ultrasessantacinquenne. Una delle caratteristiche patologiche principali della malattia è la perdita dei neuroni che producono dopamina nell'area substantia nigra del cervello. Nonostante le loro potenzialità di autorinnovarsi in modo massiccio, i NSC in vivo sono soggetti a una limitata divisione cellulare. Non è chiaro come siano regolate le dimensioni di pool di cellule staminali e la produzione cellulare. La ricerca sulle cellule staminali potrebbe incidere notevolmente sullo sviluppo di trattamenti che modificano il decorso della malattia nel caso del PD. I ricercatori del progetto MOLPARK fisseranno le condizioni necessarie per stabilire e mantenere le connessioni di neuroni dopaminergici nigrostriatali, quale nuova terapia per il PD. Gli scienziati di MOLPARK hanno scoperto che il numero di cellule staminali nel cervello adulto possono essere manipolate attraverso le vie di regolazione dell'istone H2AX e il percorso di trasduzione del segnale di chinasi PI3-K-correlate (PIKK). Gli scienziati hanno sviluppato una nuova tecnica per identificare i complessi proteici reclutati dalle cellule staminali per replicarsi lungo la cromatina di nuova formazione. Tali proteine contribuiranno a preservare l'integrità genomica, essenziale perché i neuroni mantengano la loro identità staminale. È stato anche dimostrata l'influenza sulle NSC da parte della proteina Bex1 (espressa dal cervello, legata a X). Il team MOLPARK ha sviluppato reagenti Bex1 e ha indagato sulle condizioni necessarie per favorire la proliferazione di cellule staminali. In modelli di roditori, il fattore neurotrofico di dopamina conservato (CDNF) ha impedito la degenerazione di neuroni dopaminergici. Risulta particolarmente importante l'assenza di segni di tossicità, da cui si inferisce la presenza di pochi effetti collaterali durante la terapia. Il team sta pianificando sperimentazioni cliniche per valutare l'efficacia del CDNF nel Parkinson. Il complesso di 36 pubblicazioni in eminenti giornali sottoposti a valutazione paritaria, tra cui PLOS e Cell, riflette il successo di MOLPARK. Le sue ricerche hanno compiuto notevoli avanzamenti nella terapia cellulare per il PD e forniranno benefici all'industria farmaceutica europea e ai pazienti affetti da PD.
