Przywrócenie neuronów uszkodzonych przez chorobę Parkinsona
Choroba Parkinsona należy do najczęstszych schorzeń neurodegeneracyjnych i dotyka około 1% populacji w wieku powyżej 65 roku życia. Jedną z głównych cech patologicznych tej choroby jest zanik neuronów dopaminowych w istocie szarej mózgu . Pomimo potencjału masowego samoodnawiania, NSC przechodzą in vivo ograniczony podział komórek. Nie jest jasne, w jaki sposób regulowany jest rozmiar puli komórek macierzystych i produkcji komórek. Badania nad komórkami macierzystymi mogą znacząco przyczynić się opracowania modyfikujących metod leczenia choroby Parkinsona. Uczestnicy projektu MOLPARK mają określić warunki potrzebne do wytworzenia i utrzymania połączeń dopaminergicznych neuronów nigrostriatalnych jako nowej terapii Parkinsona. Naukowcy uczestniczący w projekcie MOLPARK odkryli, że liczbą komórek macierzystych w dorosłym mózgu można manipulować za pomocą histonowego szlaku regulacyjnego H2AX oraz szlaku sygnałowego kinazy PI3 (PIKK). Uczeni opracowali nową technikę identyfikacji kompleksów białkowych wykorzystywanych przez komórki macierzyste do replikacji wraz z nowo wytworzoną chromatyną. Białka te przyczyniają się do zachowania integralności genomu niezbędnej neuronom do zachowania tożsamości macierzystej. Wykazano też, że na NSC wpływa także ekspresjonowane w mózgu białko związane z chromosomem X 1 (Bex1). Zespół MOLPARK opracował reagenty Bex1 i zbadał warunki niezbędne do promowania proliferacji komórek macierzystych. Konserwatywny dopaminowy czynnik neurotroficzny (CDNF) zapobiegał degeneracji neuronów dopaminergicznych w modelach gryzoni. Co ważne, nie odnotowano żadnych oznak toksyczności.Daje to nadzieję na niewielkie działania niepożądane terapii. Zespół planuje przeprowadzenie badań klinicznych, aby ocenić skuteczność CDNF w leczeniu choroby Parkinsona. Dowodem sukcesu projektu MOLPARk jest liczba w sumie 36 publikacji w czołowych czasopismach fachowych, takich jak PLOS i Cell. Badania te wnoszą istotny wkład w wykorzystującą komórki macierzyste terapię choroby Parkinsona, przynosząc korzyści europejskiemu przemysłowi farmaceutycznemu i wielu chorym.
