Descrizione del progetto
Nanovettori per somministrare RNA nei polmoni
Le terapie a base di RNA sono potenzialmente in grado di rivoluzionare la medicina, ma per la loro somministrazione nelle cellule servono efficienti strategie basate sulle nanotecnologie. Il progetto RESPIRNA, finanziato dall’UE, propone di reimpiegare per la somministrazione intracellulare dell’RNA la proteina B associata al surfattante polmonare (SP-B), componente chiave del surfattante polmonare. I ricercatori studieranno il meccanismo d’azione di SP-B e ne ottimizzeranno l’utilizzo per le terapie a base di RNA. I risultati finali supporteranno la progettazione razionale della nuova generazione di formulazioni a RNA basate sui nanovettori, in grado di attraversare le membrane cellulari. Nel lungo periodo, ciò soddisferà l’esigenza medica non soddisfatta per il trattamento di molte pneumopatie.
Obiettivo
RESPIRNA aims to repurpose lung surfactant protein B (SP-B) to promote the cytosolic delivery of RNA in lung-related target cells. RNA therapeutics, including small interfering RNA (siRNA) and messenger RNA (mRNA), are poised to revolutionize medicine. However, despite a clear unmet medical need in many lung diseases, no RNA formulations are currently available for pulmonary administration.
To unlock the full therapeutic potential of RNA drugs, safe and efficient nanomedicines that can deliver them inside target cells are required. SP-B is a key component of pulmonary surfactant, essential for mammalian breathing. In contrast to the general belief that pulmonary surfactant constitutes an important extracellular barrier for macromolecular drug delivery in the lung, I recently discovered a previously unknown property of SP-B in its ability to promote transmembrane delivery of RNA inside cells. Here, I aim to repurpose this biomaterial for intracellular RNA delivery, (1) by exploring SP-B's cellular mode-of-action towards improved cytosolic delivery of RNA, (2) by designing multifunctional and multicomponent lung surfactant nanocarriers and (3) by applying these nanocarriers for RNA delivery in the lung, using models of obstructive lung disease.
Gaining mechanistic insight into how an endogenous membrane-active protein like SP-B can mediate cytosolic RNA delivery will allow me to maximize SP-B mediated delivery of promising RNA therapeutics and will fuel rational design of lung surfactant inspired nanocarriers for inhalation therapy. Beyond RESPIRNA, I anticipate that such nanocarriers will be more generically applicable for a wider variety of membrane-impermeable drugs, nanomedicines and pathologies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina clinica oncologia cancro al polmone
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica nanomedicina
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-COG - Consolidator Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2020-COG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
9000 GENT
Belgio
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.