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PROTAC Linker Design: towards Functionality

Descrizione del progetto

Nuovi linker funzionalizzati per la proteolisi mirata

Le chimere che bersagliano la proteolisi (PROTACs, proteolysis targeting chimeras) sono molecole di piccole dimensioni che inducono la decomposizione della proteina bersaglio, consentendo la progettazione di sonde chimiche e di agenti terapeutici per proteine irraggiungibili in precedenza. Le PROTACs sono molecole eterobifunzionali contenenti ligandi che si legano a un’ubiquitina ligasi E3 e a una proteina di interesse, collegate da un linker. La formazione di un complesso ternario costituito da proteina bersaglio, PROTAC e ligasi E3 comporta l’ubiquitinazione della proteina bersaglio e, successivamente, la sua decomposizione nel proteosoma. L’obiettivo del progetto PREDICT, finanziato dall’UE, è quello di individuare e testare nuovi motivi di linker funzionali che regoleranno le interazioni presenti nel complesso ternario. Gli effetti dei nuovi linker PROTAC verranno sistematicamente studiati e utilizzati come base per progettare nuovi linker funzionalizzati.

Obiettivo

Proteolysis Targeting Chimeras (PROTACs), small molecules capable of inducing degradation of a target protein, represent a novel strategy to design advanced chemical probes and therapeutic agents with the potential to target so far “undruggable” proteins. PROTACs are heterobifunctional molecules consisting of binding ligands to an E3 ubiquitin ligase and a protein of interest, covalently connected by a linker. Formation of a ternary complex of target protein, PROTAC and E3 ligase allows ubiquitination of the target protein, leading to its subsequent degradation by the proteasome. Due to the complexity of this ternary system, rational PROTAC design is highly challenging and novel PROTACs are to date commonly derived from trial-and-error approaches, typically using simple linkers to connect the two binding ligands. The potential to significantly stabilize and in doing so bias productive ternary complex formation, through design of functional linkers has not been exploited so far. My goal for this project is to identify and explore novel functional linker motifs which will enhance interactions within the ternary complex, such as PROTAC-ligase, PROTAC-target as well as cross-interactions between the E3 ligase and the target protein. The effects of halogen bonding, metal coordination and restricted conformational flexibility of the PROTAC linker on ternary complex formation and PROTAC degradation activity and efficiency will be systematically studied, benchmarked against related PROTAC degraders with non-functionalized linkers and taken as the basis to derive valuable structure-activity relationships. My long-term vision is to capitalize on this Fellowship to enhance my career by developing a rational-design strategy for novel PROTAC degraders capitalizing on functionalized linkers to efficiently degrade proteins so far considered to be “undruggable”.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2020

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

UNIVERSITY OF DUNDEE
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 212 933,76
Indirizzo
Nethergate
DD1 4HN Dundee
Regno Unito

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Regione
Scotland Eastern Scotland Angus and Dundee City
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 212 933,76
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