Opis projektu
Nowatorskie rozwiązania w obszarze terapii genowych
Terapie genowe, które jeszcze niedawno stanowiły zaledwie jedną z obiecujących możliwości, stała się rzeczywistością. Wszystko dzięki trzem terapiom genowym rAAV już dopuszczonym na terenie Unii Europejskiej oraz przeszło 30 badaniom klinicznym III fazy w toku. Zastosowanie takich rozwiązań na szeroką skalę utrudniają jednak przeszkody, takie jak brak automatyzacji produkcji, ograniczona skalowalność i wysokie koszty wytwarzania odpowiednich leków. Zespół finansowanego ze środków działania „Maria Skłodowska-Curie” projektu GET-IN buduje interdyscyplinarną sieć doktorantów opartą na współpracy siedmiu organizacji partnerskich ze środowiska akademickiego i ośmiu partnerów zewnętrznych. Dzięki doświadczeniu w zakresie badania wektorów, edycji genomu i wytwarzania biomateriałów, badacze projektu GET-IN przeszkolą 10 doktorantów, którzy będą rozwijali innowacje w obszarze terapii genowych. Badania koncentrują się na zoptymalizowanym bioprzetwarzaniu, symulacjach cyfrowych, usprawnionych wektorach, ukierunkowanych systemach dostarczania i modelach ludzkich narządów na układach, które doprowadzą do prawdziwego przełomu w tej dziedzinie badań.
Cel
Gene therapy has transitioned from a distant hope to reality. To date 3 rAAV gene therapies are approved in the EU, >30 phase III clinical trials ongoing, and exciting developments in therapeutic gene editing in the pipeline. However, fundamental limitations in the bioprocessing of gene therapy vectors limit broader application. Manufacturing is not automated, with an open process environment, limited scalability and robustness, and inefficient downstream processing, resulting in huge footprint and exceedingly high cost of goods. The field requires scalable manufacturing technology with modular design to produce high doses for large patient groups at a fraction of cost. Improved delivery approaches with increased specificity and efficacy at lower doses are needed to overcome emerging safety concerns observed in clinical trials. Prediction of therapeutic efficacy in man is challenging due to a species barrier, underlining the need for humanized models to reduce attrition rates in the development pipeline.
To overcome these challenges, innovation driven by multidisciplinary approaches is direly needed. GET-IN is a doctoral network of 7 academic and 8 non-academic partners, with expertise in vectorology, genome editing, process engineering, biomanufacturing and innovative humanized models. Together, they provide an excellent training framework for 10 Doctoral Candidates (DCs) who will be the future innovators in the gene therapy field. Research in GET-IN will investigate disruptive innovations including optimised bioprocessing, digital simulation, novel and improved vectors and genome editors, targeted delivery systems, and human organ-on-chip models for more relevant safety and efficacy evaluation. The joint training programme will emphasise responsible, cooperative research and innovation, creativity, and entrepreneurship to maximize the career potential of the DCs.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- social scienceseconomics and businessbusiness and managementinnovation management
- social scienceseconomics and businessbusiness and managemententrepreneurship
- engineering and technologyother engineering and technologiesmicrotechnologyorgan on a chip
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsgenomes
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksKoordynator
3000 Leuven
Belgia