Projektbeschreibung
Universelle Therapie mit regulatorischen T-Zellen für Immunkrankheiten
Autoimmunerkrankungen und die Abstoßung von Organtransplantaten verursachen häufig schädliche Entzündungen, die durch regulatorische T-Zellen (TReg) unter Kontrolle gebracht werden können. Regulatorische T-Zellen stellen einen vielversprechenden „lebenden Wirkstoff“ für die Präzisionsmedizin dar, doch ihre individuelle Anpassung an einzelne Patientinnen und Patienten ist mit großen logistischen und ökonomischen Hürden verbunden. Das Team des ERC-finanzierten Projekts epi-hiPSC-Treg bietet eine innovative Alternative: die Entwicklung von universellen Standard-TReg-Produkten unter Einsatz menschlicher induzierter pluripotenter Stammzellen (hiPSC). Dieser Ansatz zielt darauf ab, menschliche induzierte pluripotente Stammzellen durch epigenetisches Editing in funktionelle regulatorische T-Zellen zu differenzieren, wobei ihre DNS-Struktur und Genexpression verändert werden. Das Team wird aufbauend auf früheren Forschungsarbeiten im Rahmen des ERC-Projekts EpiTune eine klinisch einsetzbare TReg-Therapie konzipieren. Im Erfolgsfall könnte sie in maßstäblich anpassbaren therapeutischen Lösungen zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen und Transplantationskomplikationen münden.
Ziel
Regulatory T cells (Treg) are a type of immune cell that can suppress harmful inflammation caused by autoimmune diseases or organ transplant rejection. Using Treg as a living drug is a promising form of precision medicine, but it faces many practical and economic challenges, such as the need to produce a specific cell product for each patient. A more feasible solution would be to create off-the-shelf Treg products that are readily available and can be used universally without customizing them for each patient. One way to do this is to use human induced pluripotent stem cells (hiPSCs), which can be differentiated into many different cell types. However, for Tregs, this has not been achieved yet in a clinically relevant way.
In this proof of concept study, we will test our novel method of epigenetic editing on hiPSCs, which can modify the DNA structure and gene expression of the cells, to make them differentiate into functional Treg for their application in therapy. This method is based on our previous work in the ERC starting grant project EpiTune. If successful, it will open new avenues for the production of off-the-shelf therapeutic Treg products, which would mean a very important innovation for the field of Treg therapy.
For this project, we assembled a team of experts who have experience in developing and testing new T cell therapy products in the clinic, including regulatory affairs experts, IP protection professionals, and marketing strategists. If the PoC succeeds, their advice and guidance will help us prepare for the next steps of developing a clinical-grade manufacturing process.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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