Descrizione del progetto
Terapia universale delle Treg per le patologie immunitarie
Le malattie autoimmuni e il rigetto dei trapianti d’organo causano spesso infiammazioni dannose, che le cellule T regolatorie (Tregs) possono aiutare a controllare. Le Treg sono promettenti come «farmaco vivente» per la medicina di precisione, ma la loro personalizzazione per ogni paziente presenta notevoli ostacoli logistici ed economici. Il progetto epi-hiPSC-Treg, finanziato dal CER, offre un’alternativa innovativa: sviluppare prodotti a base di Treg universali pronti all’uso usando cellule staminali pluripotenti indotte umane (hiPSC). Con questo approccio si intende differenziare le hiPSC in Tregs funzionali grazie all’editing epigenetico, modificando la struttura del DNA e l’espressione genica. Basandosi su ricerche precedenti del progetto EpiTune del CER, l’équipe si propone di sperimentare una terapia Treg clinicamente valida. In caso i risultati siano positivi, la soluzione potrebbe condurre a soluzioni terapeutiche ampliabili su scala, per il trattamento delle patologie autoimmuni e delle complicazioni dei trapianti.
Obiettivo
Regulatory T cells (Treg) are a type of immune cell that can suppress harmful inflammation caused by autoimmune diseases or organ transplant rejection. Using Treg as a living drug is a promising form of precision medicine, but it faces many practical and economic challenges, such as the need to produce a specific cell product for each patient. A more feasible solution would be to create ‘off-the-shelf’ Treg products that are readily available and can be used universally without customizing them for each patient. One way to do this is to use human induced pluripotent stem cells (hiPSCs), which can be differentiated into many different cell types. However, for Tregs, this has not been achieved yet in a clinically relevant way.
In this proof of concept study, we will test our novel method of epigenetic editing on hiPSCs, which can modify the DNA structure and gene expression of the cells, to make them differentiate into functional Treg for their application in therapy. This method is based on our previous work in the ERC starting grant project EpiTune. If successful, it will open new avenues for the production of off-the-shelf therapeutic Treg products, which would mean a very important innovation for the field of Treg therapy.
For this project, we assembled a team of experts who have experience in developing and testing new T cell therapy products in the clinic, including regulatory affairs experts, IP protection professionals, and marketing strategists. If the PoC succeeds, their advice and guidance will help us prepare for the next steps of developing a clinical-grade manufacturing process.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari
- scienze naturali scienze biologiche genetica epigenetica
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
10117 Berlin
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.