Projektbeschreibung
RNS-Editierung bei Nierenerkrankungen
Gen-Editing-Technologien haben sich als vielversprechendes Mittel erwiesen, um krankheitsverursachende Mutationen auf DNS-Ebene zu korrigieren. Das RNS-Editing bietet eine potenziell sicherere Alternative, indem es die Genexpression verändert, ohne das Genom zu verändern. Dabei werden spezifische Mutationen in RNS-Transkripten mit Hilfe von Enzymen wie Adenosin-Desaminase, die auf RNS wirken, verändert und korrigiert. Das vom Europäischen Forschungsrat geförderte KidneyGenRx-Projekt konzentriert sich auf chronische Nierenerkrankungen, von denen weltweit fast 10 % der Erwachsenen betroffen sind und die oft durch Erbkrankheiten wie zystische Ziliopathien der Nieren verursacht werden. Bei der israelischen Drusen-Bevölkerung ist eine neu entdeckte WDR19-Mutation ein wesentlicher Faktor für frühzeitigen Nierenversagen. KidneyGenRx wird eine Proof-of-Concept-Therapie mit RNS-Editing entwickeln, um diese Mutation in Organoiden von betroffenen Personen und Tiermodellen zu korrigieren.
Ziel
Chronic Kidney Disease (CKD) is a significant global health burden, affecting approximately 10% of the adult population worldwide. It is estimated that 10-20% of advanced CKD cases are caused by genetic kidney diseases, with renal cystic ciliopathies being the most common genetic contributors. In the Israeli Druze population, we have identified a novel homozygous mutation in the WDR19 gene as the leading cause of end-stage kidney disease (ESKD), particularly leading to renal failure in young adults. Currently, kidney failure caused by renal cystic ciliopathies can only be treated through renal replacement therapies, such as dialysis or transplantation, as no specific therapeutic interventions are available.
This project aims to establish proof of concept that RNA editing can serve as a viable therapeutic strategy for genetically driven kidney failure. By employing Site-Directed RNA Editing (SDRE) through the action of Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) enzymes, we aim to correct the pathogenic WDR19 mutation (c.878G>A) at the RNA level.
Our efforts will focus on optimizing guide RNA (gRNA) design and improving delivery mechanisms to maximize editing efficiency and therapeutic outcomes. The efficacy of this approach will be evaluated by its ability to rescue the disease phenotype in patient-derived induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived kidney organoids and further validated in murine models.
If successful, this proof-of-concept project could pave the way for RNA editing-based therapies as a transformative treatment for genetic kidney diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2024-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
52621 Ramat Gan
Israel
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.