Opis projektu
Edycja RNA z myślą o leczeniu chorób nerek
Technologie edycji genów okazały się bardzo obiecującym sposobem korygowania mutacji powodujących choroby na poziomie DNA. Z kolei edycja RNA oferuje potencjalnie bezpieczniejszą alternatywę, gdyż pozwala na modyfikację ekspresji genów bez zmiany genomu. Działanie tej metody polega na modyfikowaniu i korygowaniu określonych mutacji w transkryptach RNA za pomocą enzymów, takich jak deaminaza adenozyny oddziałująca na RNA. Finansowany przez ERBN projekt KidneyGenRx koncentruje się na przewlekłej chorobie nerek, która dotyka prawie 10 % dorosłej populacji na świecie i często jest spowodowana dziedzicznymi zaburzeniami, takimi jak ciliopatie nerek. W izraelskiej populacji druzów odkryto mutację WDR19, która jest głównym czynnikiem rozwoju wczesnej niewydolności nerek. W związku z tym zespół projektu KidneyGenRx będzie prowadził badania mające na celu udowodnienie słuszności koncepcji terapii wykorzystującej edycję RNA do skorygowania wspomnianej mutacji. Badanie będzie prowadzone na organoidach na bazie komórek pobranych od pacjentów, a także na modelach zwierzęcych.
Cel
Chronic Kidney Disease (CKD) is a significant global health burden, affecting approximately 10% of the adult population worldwide. It is estimated that 10-20% of advanced CKD cases are caused by genetic kidney diseases, with renal cystic ciliopathies being the most common genetic contributors. In the Israeli Druze population, we have identified a novel homozygous mutation in the WDR19 gene as the leading cause of end-stage kidney disease (ESKD), particularly leading to renal failure in young adults. Currently, kidney failure caused by renal cystic ciliopathies can only be treated through renal replacement therapies, such as dialysis or transplantation, as no specific therapeutic interventions are available.
This project aims to establish proof of concept that RNA editing can serve as a viable therapeutic strategy for genetically driven kidney failure. By employing Site-Directed RNA Editing (SDRE) through the action of Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) enzymes, we aim to correct the pathogenic WDR19 mutation (c.878G>A) at the RNA level.
Our efforts will focus on optimizing guide RNA (gRNA) design and improving delivery mechanisms to maximize editing efficiency and therapeutic outcomes. The efficacy of this approach will be evaluated by its ability to rescue the disease phenotype in patient-derived induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived kidney organoids and further validated in murine models.
If successful, this proof-of-concept project could pave the way for RNA editing-based therapies as a transformative treatment for genetic kidney diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
52621 Ramat Gan
Izrael
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.