Obiettivo
Laminopathies are inherited human disorders, including muscular dystrophy, cardiomyopathy, lipodystrophy, insulin-resistance, diabetes, and premature aging, which are linked to mutations in genes encoding nuclear envelope proteins, such as A-type lamins (LMNA) and lamin-binding proteins (EMD, LBR, LAP2). Laminopathies are clinically manifested after birth, progressively develop during childhood, and often lead to early death. Efficient therapies have been hampered by the lack of understanding the molecular mechanisms causing the disorders. We will test various disease hypotheses, identify drug targets, and screen drugs for therapeutic interventions. Structural biologists will investigate how disease-causing mutations in A-type lamins or in one of their prominent binding partners LAP2alpha affect atomic structure, interactions, and assembly properties of lamins, which may reduce stress resistance in patient cells. Using patient cells and animal models (mouse, C. elegans) that either lack A-type lamins or LAP2alpha, or express disease variants, we will test how mutations or loss of these proteins affect chromatin organization, gene expression, and differentiation of adult muscle- and adipose stem cells.
Differentiation will be studied ex vivo in cell culture, focusing on the molecular functions of A-type lamins and LAP2alpha in differentiation-linked pathways, and in vivo in animal models analyzing muscle regeneration after stress, injury, or aging. Data obtained in these systems as well as chemical compound screening using the zebrafish model system will identify potential drug targets and drugs for testing in animal disease models and for potential therapeutic intervention. Furthermore, we will extend and evaluate clinical trials on the treatment of lipodystrophy-type laminopathy patients with drugs that target the adipocyte differentiation pathway, and develop theranostic tests for the validation of therapies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari
- scienze mediche e della salute medicina di base fisiologia fisiopatologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze mediche e della salute medicina di base fisiologia omeostasi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
VIENNA
Austria
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.