Obiettivo
Inherited retinal diseases (IRDs) cause blindness in over 200,000 individuals in Europe. The majority are due to mutations in genes expressed in photoreceptors (PR) in the retina. We have recently demonstrated the safety and efficacy of gene therapy for IRDs in patients with Leber congenital amaurosis (LCA). One of the major limitations to extend this clinical success to other blinding conditions is that many are caused by mutations in genes with large coding sequences that exceed the cargo capacity of the most efficient gene transfer vector for PR, the adeno-associated virus (AAV). Conversely, vectors for large gene delivery like lentiviral (LV) or high-capacity adenoviral (HC-Ad) vectors have poor PR tropism.
This project aims at overcoming the challenge of large gene delivery to the retina. We propose to either expand AAV cargo capacity or to identify/modify LV and HD-Ad vectors with improved PR transduction ability. We plan to expand AAV cargo capacity by either producing AAV vectors from single plasmid containing large genes or by generating 2-split AAV vectors each containing one of 2 halves of a large gene which is reconstituted upon AAV intermolecular concatemerization in the nucleus of target cells. In parallel, we will screen a series of existing LV pseudotypes and Ad serotypes for their ability to transduce PR. Alternatively, we propose to modify the Ad capsid or LV envelope using epitopes identified by in vivo biopanning that bind to PR and. We will compare the efficiency of the three vector platforms to transduce murine and porcine PR. The platform with highest PR transduction efficiency will then be used to correct the retinal phenotype of murine models of common severe IRDs due to mutations in large genes.
Overcoming the challenge of large gene transfer will allow to cure photoreceptor-specific diseases which are currently untreatable and will provide important therapeutic tools for those diseases targeting tissues other than the retina.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute medicina clinica oftalmologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
ERC-2011-StG_20101109
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Istituzione ospitante
00185 ROMA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.