Cel
Inherited retinal diseases (IRDs) cause blindness in over 200,000 individuals in Europe. The majority are due to mutations in genes expressed in photoreceptors (PR) in the retina. We have recently demonstrated the safety and efficacy of gene therapy for IRDs in patients with Leber congenital amaurosis (LCA). One of the major limitations to extend this clinical success to other blinding conditions is that many are caused by mutations in genes with large coding sequences that exceed the cargo capacity of the most efficient gene transfer vector for PR, the adeno-associated virus (AAV). Conversely, vectors for large gene delivery like lentiviral (LV) or high-capacity adenoviral (HC-Ad) vectors have poor PR tropism.
This project aims at overcoming the challenge of large gene delivery to the retina. We propose to either expand AAV cargo capacity or to identify/modify LV and HD-Ad vectors with improved PR transduction ability. We plan to expand AAV cargo capacity by either producing AAV vectors from single plasmid containing large genes or by generating 2-split AAV vectors each containing one of 2 halves of a large gene which is reconstituted upon AAV intermolecular concatemerization in the nucleus of target cells. In parallel, we will screen a series of existing LV pseudotypes and Ad serotypes for their ability to transduce PR. Alternatively, we propose to modify the Ad capsid or LV envelope using epitopes identified by in vivo biopanning that bind to PR and. We will compare the efficiency of the three vector platforms to transduce murine and porcine PR. The platform with highest PR transduction efficiency will then be used to correct the retinal phenotype of murine models of common severe IRDs due to mutations in large genes.
Overcoming the challenge of large gene transfer will allow to cure photoreceptor-specific diseases which are currently untreatable and will provide important therapeutic tools for those diseases targeting tissues other than the retina.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne mikrobiologia wirusologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna okulistyka
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
ERC-2011-StG_20101109
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Instytucja przyjmująca
00185 ROMA
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.