Opis projektu
Co jest przyczyną śmierci neuronów w przebiegu choroby mitochondrialnej?
Mitochondria często określa się mianem elektrowni komórki — wytwarzają one energię niezbędną do realizacji wszystkich procesów komórkowych. Nieprawidłowości w funkcjonowaniu mitochondriów prowadzą do pierwotnych chorób mitochondrialnych dających poważne, a często śmiertelne objawy. Obecne metody leczenia choroby mitochondrialnej są ograniczone i obejmują przede wszystkim opiekę paliatywną. Celem finansowanego przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projektu NEUROMITO jest lepsze zrozumienie, dlaczego na choroby mitochondrialne szczególnie podatne są komórki nerwowe. Naukowcy wykorzystają narzędzia z dziedziny biologii genetycznej i molekularnej do identyfikacji i analizy molekularnych determinantów podatności neuronów na choroby mitochondrialne. Ich zamiarem jest odkrycie nowych celów terapeutycznych na potrzeby skutecznego leczenia chorób mitochondrialnych z możliwością rozszerzenia zastosowania tych narzędzi na inne schorzenia.
Cel
Mitochondria generate most of the energy cells require to function. Deficits in the mitochondrial energy-generating machinery affect 1:5,000 children and cause progressive, debilitating, and usually fatal pathologies collectively known as primary mitochondrial disease. To date, there is no cure for mitochondrial disease and existing treatments are highly ineffective and mostly palliative. High-energy-requiring cells, such as neurons, are especially affected in mitochondrial disease. However, not all neuronal populations are equally affected. Furthermore, the molecular determinants of neuronal vulnerability to mitochondrial disease have not been adequately elucidated, representing a challenge for the development of efficient treatments for these pathologies. To improve on current knowledge on mitochondrial disease and to provide better therapeutic targets, this project focuses on developing ground-breaking mouse genetics and molecular biology tools that will allow the identification and dissection of the molecular determinants of neuronal vulnerability in mitochondrial disease with unprecedented definition. We will develop novel techniques to isolate both the mitochondrial and cytosolic translatome by using ribosomal tagging in vivo as well as to assess intact mitochondrial function with cell-type specificity and temporal resolution. These novel approaches will have a high impact in mitochondrial disease, with the overall aim of identifying novel therapeutic targets that will lead to effective treatments for mitochondrial disease. Furthermore, the high applicability of the tools generated will allow significant breakthroughs in the research of other pathologies with mitochondrial affectation such as diabetes or neurodegenerative processes.
Dziedzina nauki
Program(-y)
Temat(-y)
System finansowania
ERC-STG - Starting GrantInstytucja przyjmująca
08193 Cerdanyola Del Valles
Hiszpania