Cel Sudden cardiac death (SCD) is a leading cause of death in western countries: coronary artery disease is the major cause of SCD in older subjects while inherited arrhythmogenic diseases are the leading cause of SCD in younger individuals. After 25 years dedicated to research of the molecular bases of heritable arrhythmias, the PI of this proposal now intends to pioneer gene therapy for prevention of SCD: a virtually unexplored field. The development of molecular therapies for rhythm disturbances is a high risk effort however, if successful, it will be highly rewarding. The PI has envisioned an ambitious and comprehensive project to target two severe inherited arrhythmogenic diseases: dominant catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia (CPVT) and Long QT syndrome type 8 (LQT8). The availability of a clinically relevant model is critical to ensure clinical translation of results: the team will exploit an existing CPVT model and will engineer a knock-in pig to model LQT8. The PI and her team will investigate innovative strategies of gene-delivery, gene-silencing and gene-editing to the heart comparing efficacy of different constructs and promoters. The team will also carefully engineer novel gene-therapy approaches to avoid the development of regional inhomogeneity in protein expression that may facilitate proarrhythmic events. Such a comprehensive approach will provide a most valuable core of knowledge on the comparative efficacy of a broad range of molecular strategies on the electrical milieu of the heart. It is expected that these results will not only benefit CPVT and LQT8 but rather they will foster development of gene therapy for other inherited and acquired arrhythmias. Dziedzina nauki medical and health sciencesclinical medicinecardiologycardiovascular diseasescardiac arrhythmiamedical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesclinical medicineobstetricsmedical and health sciencesbasic medicinephysiologymedical and health sciencesclinical medicineembryology Program(-y) H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC) Main Programme Temat(-y) ERC-ADG-2014 - ERC Advanced Grant Zaproszenie do składania wniosków ERC-2014-ADG Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia System finansowania ERC-ADG - Advanced Grant Instytucja przyjmująca UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PAVIA Wkład UE netto € 1 334 029,00 Adres STRADA NUOVA 65 27100 Pavia Włochy Zobacz na mapie Region Nord-Ovest Lombardia Pavia Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 1 334 029,00 Beneficjenci (3) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE netto Rozwiń wszystko Zwiń wszystko UNIVERSITA DEGLI STUDI DI PAVIA Włochy Wkład UE netto € 1 334 029,00 Adres STRADA NUOVA 65 27100 Pavia Zobacz na mapie Region Nord-Ovest Lombardia Pavia Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 1 334 029,00 AVANTEA SRL Włochy Wkład UE netto € 380 000,00 Adres VIA CABRINI 12 26100 CREMONA Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Nord-Ovest Lombardia Cremona Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 380 000,00 CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES CARDIOVASCULARES CARLOS III (F.S.P.) Hiszpania Wkład UE netto € 600 000,00 Adres CALLE MELCHOR FERNANDEZ ALMAGRO 3 28029 Madrid Zobacz na mapie Region Comunidad de Madrid Comunidad de Madrid Madrid Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 600 000,00