Projektbeschreibung
Die Stammzellentherapie für Frühgeborene mit Hirnschädigungen voranbringen
Unter einer neonatalen Enzephalopathie versteht man jegliche Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die durch eine Hirnschädigung bei Neugeborenen verursacht werden. Die Enzephalopathie der Frühgeborenen bezeichnet jene Krankheitsbilder, die mit einer Frühgeburt in Verbindung gebracht werden. In der zweiten Hälfte der Schwangerschaft ereignen sich viele verschiedene Entwicklungsschritte. So überrascht es nicht, dass die Auffälligkeiten im Gehirn von Überlebenden einer Frühgeburt eine komplizierte Kombination aus entwicklungsbedingten und nicht entwicklungsbedingten Störungen ausweisen, welche sich chronisch auf die Überlebenschancen und die Lebensqualität der Neugeborenen auswirken. Beispielsweise können etwa ein Viertel aller Fälle von Zerebralparese auf eine frühzeitige Geburt zurückgeführt werden. Im ehrgeizigen fünfjährigen EU-finanzierten Projekt PREMSTEM kommen 15 Partner aus Europa und Australien zusammen, die die Entwicklung der Stammzellentherapie für Frühgeborene beschleunigen wollen. Ein erfolgreicher Abschluss des Projekts wird das Leben von Millionen Neugeborenen und deren Familien verändern.
Ziel
This project will provide new knowledge regarding the best regimen, timing, dose, and route of administration of human mesenchymal stem cells (H-MSC) for regenerating the brain damage in infants born preterm; born before 37 of a typical 40 weeks of gestation. Over 15 million babies are born preterm every year it is a leading cause of death and permanent disability, often due to brain damage. The H-MSC that we will comprehensively screen are FDA-approved and in the process of being produced in a GMP grade, making them suitable for future clinical trials in human preterm born infants. These H-MSC will be evaluated in a large number of rodent models mimicking the key insults and brain damage observed in human preterm infants who will develop later motor, cognitive, and behavioral deficits. We will also apply theseH-MSC in two sheep models of injury relevant to brain damage associated with preterm birth. These large animal trials are a key step before initiating clinical trials in this high risk human population. Additional Workpackages will address the mechanisms underlying the regenerative effects of these H-MSC. This project addresses the call text by value adding to current knowledge of stem cell types and applying it to a large patient group with an unmet clinical need – infants with encephalopathy of the preterm born infant. Steps on the innovation chain targeted – preclinical research, proof of concept and to a lesser degree characterization of regenerative mechanisms.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenUnterauftrag
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Finanzierungsplan
RIA - Research and Innovation actionKoordinator
75654 Paris
Frankreich